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– Le Pemazyre a reçu le statut de médicament orphelin, de traitement révolutionnaire et d’évaluation prioritaire, en raison des besoins importants des personnes vivant avec ce cancer dévastateur –

– Une téléconférence et une diffusion sur le web destinées aux investisseurs sont prévues ce lundi 20 avril 2020 à 8 h (heure de l’Est) –

WILMINGTON, Delaware–(BUSINESS WIRE)–Incyte (Nasdaq:INCY) a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé l’utilisation du Pemazyre™ (pemigatinib), un inhibiteur de kinases indiqué pour le traitement des adultes atteints d’un cholangiocarcinome déjà traité, localement avancé ou métastatique, non résécable, avec fusion ou autre réarrangement du récepteur du facteur de croissance des fibroblastes 2 (FGFR2) diagnostiqué avec à un test approuvé par la FDA. Le Pemazyre est le premier traitement, et donc le seul, à avoir reçu l’approbation de la FDA pour cette indication, celle-ci ayant fait l’objet d’une procédure accélérée en raison du taux de réponse global et de la durée de réponse (DDR) observés. Le maintien de cette approbation peut être subordonné à la vérification et à la description des bénéfices cliniques lors d’une ou de plusieurs études confirmatoires.

« Nos travaux de recherche sur les fusions et les réarrangements du FGFR2 dans le cadre des cholangiocarcinomes, ainsi que la mise au point du Pemazyre comme première option thérapeutique ciblée, prouvent que nous avons à cœur de transformer les découvertes scientifiques en solutions pouvant avoir un impact positif sur la vie des patients, » a déclaré Hervé Hoppenot, PDG d’Incyte. « Nous sommes fiers de présenter le Pemazyre aux patients et nous mettrons ce nouveau traitement à leur disposition immédiatement. »

L’approbation de la FDA s’est basée sur les données de l’étude FIGHT-202, une étude multicentrique et ouverte à un seul bras qui a évalué le Pemazyre comme traitement chez les adultes atteints de cholangiocarcinome. Chez les patients qui présentent des fusions ou des réarrangements du FGFR2 (Cohorte A), le Pemazyre en monothérapie a généré un taux de réponse global de 36 % (critère d’évaluation primaire) et une DDR médiane de 9,1 mois (critère d’évaluation secondaire). Les avertissements et les précautions en relation avec le Pemazyre concernent notamment les troubles oculaires (sécheresse oculaire, inflammation des yeux ou de la cornée, augmentation du flux lacrymal et troubles de la rétine), un taux élevé de phosphate dans le sang et, pour les femmes enceintes, un risque pour le bébé à naître ou un risque d’interruption de grossesse.

La FDA a accordé au Pemazyre le statut de traitement révolutionnaire pour les patients atteints d’un cholangiocarcinome déjà traité, avancé/métastatique ou non résécable, avec translocation du FGFR2. La FDA a également accordé au Pemazyre le statut de médicament orphelin pour le traitement du cholangiocarcinome. La demande d’autorisation de nouveau médicament (NDA) de ce dernier a en outre été examinée dans le cadre du programme d’évaluation prioritaire de la FDA.

« Bien que le cholangiocarcinome soit considéré comme une maladie rare, son incidence a augmenté au cours des trois dernières décennies, »^1,2 a déclaré le docteur Ghassan Abou-Alfa, cancérologue au Memorial Sloan Kettering Cancer Center. « C’est encourageant de voir que l’on dispose d’une nouvelle option thérapeutique ciblée pour les patients qui, traditionnellement, n’avaient que peu d’options au terme d’une chimiothérapie ou d’une chirurgie de première intention, pour lesquelles les taux de rechute restent élevés. »

Le cholangiocarcinome est un cancer rare qui se forme dans le canal cholédoque. Il se classe en diverses catégories selon son origine anatomique : le cholangiocarcinome intrahépatique (CCI) affecte le canal cholédoque à l’intérieur du foie, alors que le cholangiocarcinome extrahépatique (CCE) affecte ce même canal à l’extérieur du foie. Les patients atteints de cholangiocarcinome sont souvent diagnostiqués à un stade tardif ou avancé, lorsque le pronostic est défavorable.^3,4 L’incidence du cholangiocarcinome varie en fonction des régions, mais oscille entre 0,3 et 3,4 pour 100 000 personnes en Amérique du Nord et en Europe.³ Les fusions ou réarrangements du FGFR2 se produisent presque exclusivement dans les cas de CCI, où ils sont observés chez 10 à 16 pour cent des patients.^5-7 Les récepteurs du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR) jouent un rôle important dans la prolifération, la survie et la migration des cellules tumorales, ainsi que dans l’angiogenèse (la formation de nouveaux vaisseaux sanguins). Les fusions/réarrangements, translocations et amplifications géniques activatrices des FGFR sont étroitement corrélées au développement de divers cancers.

« L’approbation du Pemazyre annoncée aujourd’hui offre une nouvelle option thérapeutique formidable aux patients. Elle apporte de l’espoir à ceux qui sont généralement confrontés à un parcours de diagnostic difficile et à un mauvais pronostic, » a annoncé Stacie Lindsey, présidente de la Cholangiocarcinoma Foundation.

Incyte s’engage à soutenir les patients et à éliminer les obstacles à l’accès aux médicaments. Aux États-Unis, les patients admissibles, à qui le Pemazyre est prescrit, ont accès à IncyteCARES (Connecting to Access, Reimbursement, Education and Support), un programme complet de soutien qui offre aux patients y ayant droit une aide financière, des sessions de formation continue et plusieurs ressources. Vous trouverez plus d’informations sur Pemazyre.com.

La FDA devrait également approuver FoundationOne^® CDx comme test compagnon pour le Pemazyre. FoundationOne CDx est le test de profilage génomique complet de Foundation Medicine, un test compagnon global approuvé pour toutes les tumeurs solides. S’il venait à être approuvé, ce test compagnon permettrait d’identifier les patients présentant des fusions ou des réarrangements de FGFR2 et ayant droit de recevoir le Pemazyre.

Informations sur la téléconférence

Incyte organisera une téléconférence à l’intention de ses investisseurs le lundi 20 avril 2020 à 8 h (heure de l’Est). Celle-ci fera l’objet d’une diffusion sur le web et sera accessible sur investor.incyte.com.

Pour accéder à cette téléconférence, veuillez composer le 877-407-3042 (depuis les États-Unis) ou le +1-201-389-0864 (depuis l’étranger). Lorsque vous y êtes invité, indiquez le numéro d’identification de la conférence – 13700772.

Si vous ne pouvez pas participer à la téléconférence, une retransmission sera disponible pendant 30 jours. Le numéro à composer est le 877-660-6853 (États-Unis) ou le +1-201-612-7415 (international). Pour accéder à la retransmission, vous devrez disposer du numéro d’identification de la conférence – 13700772.

À propos de FIGHT-202

FIGHT-202 (NCT02924376), étude ouverte et multicentrique de phase 2 à un seul bras, a évalué l’innocuité et l’efficacité du Pemazyre — un inhibiteur sélectif du récepteur du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR) — chez les patients adultes (plus de 18 ans) atteints d’un cholangiocarcinome déjà traité, localement avancé ou métastatique, avec fusion ou réarrangement du FGFR2 documenté.

Les patients ont été inscrits dans l’une de ces trois cohortes : Cohorte A (fusions ou réarrangements du FGFR2), Cohorte B (autres altérations génétiques du FGF/FGFR) ou Cohorte C (pas d’altération génétique du FGF/FGFR). Tous les patients ont reçu quotidiennement 13,5 mg de Pemazyre par voie orale sur un cycle de 21 jours (deux semaines de traitement/une semaine sans traitement) jusqu’à observer une évolution de la maladie confirmée par radiographie ou l’apparition d’une toxicité non acceptable.

Le critère d’évaluation principal de FIGHT-202 était le taux de réponse globale (TRG) au sein de la Cohorte A, évalué par un examen indépendant selon les critères RECIST v1.1. Les critères secondaires comprennent le TRG au sein des Cohortes B, A plus B, et C ; ainsi que la durée de réponse (DDR).

Pour de plus amples informations relatives à FIGHT-202, rendez-vous sur https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02924376.

À propos de FIGHT

Le programme d’essais cliniques FIGHT (FIbroblast Growth factor receptor in oncology and Hematology Trials) regroupe des études de phase 2 et 3 en cours portant sur l’innocuité et l’efficacité du traitement au Pemazyre dans le cadre de plusieurs affections malignes où intervient le FGFR. Parmi les études en monothérapie de phase 2 figurent FIGHT-202 et FIGHT-201, qui examinent les effets du Pemazyre chez les patients atteints de cancers de la vessie métastatiques ou non résécables chirurgicalement, y compris des cancers caractérisés par des fusions/réarrangements ou des mutations activatrices du FGFR3 ; FIGHT-203, chez les patients atteints de néoplasmes myéloprolifératifs avec fusions/réarrangements activatrices du FGFR1 ; FIGHT-207, chez les patients atteints de tumeurs malignes solides, non résécables chirurgicalement, métastatiques/localement avancées, déjà traitées et caractérisées par des fusions/réarrangements ou mutations activatrices du FGFR, quel que soit le type de tumeur. FIGHT-205 est une étude de phase 2 ayant pour objet les effets des traitements combinés Pemazyre/pembrolizumab et des monothérapies à base de Pemazyre chez les patients atteints de cancers de la vessie non résécables, métastatiques, non traités et présentant des fusions/réarrangements ou des mutations du FGFR3, mais qui ne peuvent bénéficier d’un traitement au cisplatine. FIGHT-302 est une étude de phase 3 qui se penche sur l’utilisation du Pemazyre comme traitement de première ligne pour les patients atteints de cholangiocarcinome avec fusions ou réarrangements du FGFR2.

À propos du Pemazyre™ (pemigatinib)

Le Pemazyre™ est un inhibiteur de kinases indiqué pour le traitement des adultes atteints d’un cholangiocarcinome localement avancé ou métastatique, non résécable, déjà traité, avec fusion ou autre réarrangement du récepteur du facteur de croissance des fibroblastes 2 (FGFR2) tel que diagnostiqué grâce à un test approuvé par la FDA.

Le Pemazyre est un inhibiteur puissant sélectif des isoformes FGFR 1, 2 et 3. Administré par voie orale, il a fait preuve, lors des études précliniques, d’une activité pharmacologique sélective contre les cellules cancéreuses présentant des altérations du FGFR.

Le Pemazyre est commercialisé par Incyte aux États-Unis. Incyte a accordé à Innovent Biologics, Inc., le droit de développer et de commercialiser le pemigatinib pour des applications hématologiques et oncologiques en Chine continentale, à Hong Kong, à Macao et à Taïwan. Incyte a conservé tous les autres droits de développement et de commercialisation du pemigatinib en dehors des États-Unis.

En outre, la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) d’Incyte pour l’utilisation du pemigatinib chez les patients atteints de cholangiocarcinome dans l’UE a été validée par l’Agence européenne des médicaments (EMA) et est en cours d’examen pour le traitement des adultes atteints de cholangiocarcinome localement avancé ou métastatique, avec fusion ou réarrangement du récepteur du facteur de croissance des fibroblastes 2 (FGFR2), qui font une rechute ou chez qui le cancer est réfractaire après au moins un traitement systémique.

Le Pemazyre est une marque déposée d’Incyte Corporation.

Informations importantes en matière de sécurité

Avant de prendre du PEMAZYRE, informez votre médecin de tous vos problèmes de santé, notamment si :

• vous souffrez de troubles de la vue ou de troubles oculaires,
• vous éprouvez de la difficulté à avaler des comprimés,
• vous êtes enceinte ou souhaitez concevoir. Le PEMAZYRE peut poser un risque pour votre bébé ou entraîner une interruption de grossesse (fausse couche). Vous devez éviter de tomber enceinte au cours du traitement.

Pour les femmes susceptibles de tomber enceintes :

• Votre médecin doit vous faire passer un test de grossesse avant de vous prescrire le PEMAZYRE.
• Vous devez utiliser une méthode contraceptive efficace au cours du traitement, et pendant au moins une semaine après votre dernière dose de PEMAZYRE. Discutez avec votre médecin des méthodes contraceptives adaptées à votre situation.
• Si vous tombez enceinte ou si vous pensez l’être, prévenez immédiatement votre médecin.

Pour les hommes dont la partenaire peut tomber enceinte :

• Lorsque vous avez une vie sexuelle active, vous devez utiliser une méthode contraceptive efficace au cours du traitement, et pendant au moins une semaine après votre dernière dose de PEMAZYRE.

• Si cette dernière allaite ou prévoit d’allaiter : ne pas allaiter pendant le traitement et pendant au moins une semaine après votre dernière dose de PEMAZYRE.

Indiquez à votre médecin tous les médicaments que vous prenez, y compris les médicaments sur ordonnance et en vente libre, les vitamines et les compléments alimentaires à base de plantes.

Quels sont les effets indésirables potentiels du PEMAZYRE ?

Le PEMAZYRE peut provoquer des effets secondaires graves, notamment :

• Des problèmes oculaires. Certains problèmes oculaires sont courants avec le PEMAZYRE, mais peuvent également être graves. Les troubles oculaires comprennent la sécheresse oculaire, une inflammation des yeux ou de la cornée (partie antérieure de l’œil), une augmentation du flux lacrymal et des troubles de la rétine (partie interne de l’œil). Vous devrez consulter un ophtalmologiste plusieurs fois pour réaliser un examen complet : avant de pouvoir commencer le traitement, tous les 2 mois pendant les 6 premiers mois, puis tous les 3 mois tant que vous prendrez du PEMAZYRE.
  • Il est recommandé d’utiliser des larmes artificielles ou des substituts, ainsi que des gels ophtalmiques hydratants ou lubrifiants si besoin, pour prévenir ou traiter la sécheresse oculaire.
  • Prévenez immédiatement votre médecin si votre vision évolue pendant le traitement, notamment si vous voyez flou ou si des flashs lumineux ou des taches noires font leur apparition. Il vous faudra peut-être consulter immédiatement un ophtalmologiste.

• Un taux élevé de phosphate dans le sang (hyperphosphatémie). L’hyperphosphatémie est courante avec le PEMAZYRE, mais peut également être grave. Votre médecin vérifiera votre taux de phosphate sanguin au cours du traitement.
  • Il pourra vous prescrire une modification de votre régime alimentaire ou un traitement visant à faire baisser le taux de phosphate. Il pourra également modifier, interrompre ou mettre fin au traitement si nécessaire.
  • Prévenez immédiatement votre médecin en cas de crampes, d’engourdissement ou de picotements au niveau de la bouche.

Les effets secondaires les plus courants du PEMAZYRE sont les suivants :

Ce ne sont pas là tous les effets indésirables potentiels du PEMAZYRE. Pour plus d’informations, parlez à votre médecin ou à votre pharmacien.

Appelez votre médecin pour obtenir un avis médical sur les effets secondaires.

Vous pouvez signaler tout effet secondaire à la FDA en appelant le 1-800-FDA-1088. Vous pouvez également signaler tout effet secondaire à Incyte Medical Information en appelant le 1-855-463-3463.

Informations générales : comment utiliser PEMAZYRE efficacement et en toute sécurité ?

Les médicaments sont parfois prescrits à des fins autres que celles énumérées dans une brochure d’information destinée aux patients. N’utilisez pas le PEMAZYRE pour une indication autre que celle pour laquelle il est prescrit. Ne donnez pas le PEMAZYRE à d’autres personnes, même si elles présentent les mêmes symptômes que vous. Cela pourrait nuire à leur santé. Si vous souhaitez obtenir plus d’informations, adressez-vous à votre médecin. Vous pouvez demander à votre pharmacien ou à votre médecin de vous fournir les informations rédigées à l’intention des professionnels de la santé. Gardez le PEMAZYRE et tous vos médicaments hors de portée des enfants.

Veuillez consulter toutes les informations concernant la prescription du PEMAZYRE sur www.pemazyre.com.

À propos d’Incyte

Incyte est une entreprise biopharmaceutique internationale basée à Wilmington, dans le Delaware (États-Unis), qui se concentre sur la mise au point de solutions pouvant répondre aux besoins médicaux non satisfaits grâce à la découverte, au développement et à la commercialisation de produits thérapeutiques exclusifs. Pour toute autre information relative à Incyte, rendez-vous sur Incyte.com ou suivez-nous sur @Incyte.

Énoncés prospectifs

À l’exception des données historiques, les informations contenues dans le présent communiqué de presse, y compris les déclarations concernant la nécessité et la réussite éventuelles d’études confirmatoires, les délais potentiels de l’approbation du Pemazyre ainsi que la date à laquelle elle pourrait devenir définitive, l’approbation éventuelle par la FDA du test compagnon et la possibilité que ce test contribue à identifier des patients, les autres études du programme d’essais cliniques FIGHT et la demande d’autorisation auprès de l’EMA pour le pemigatinib, contiennent des prédictions, des estimations et d’autres déclarations prospectives. Ces énoncés prospectifs sont fondés sur les attentes actuelles de la Société et sont assujettis à des risques et à des incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent considérablement, y compris l’évolution imprévue de la situation et les risques connexes : des retards imprévus ; la poursuite de la recherche et du développement et les résultats d’essais cliniques qui pourraient être infructueux ou insuffisants pour satisfaire aux normes réglementaires applicables ou justifier la poursuite du développement ; la capacité d’inscrire un nombre suffisant de sujets aux essais cliniques ; les décisions prises par la FDA ; la dépendance de la Société envers ses relations avec ses partenaires collaborateurs ; l’efficacité ou la sécurité des produits de la Société et ceux de ses partenaires collaborateurs ; l’acceptation des produits de la Société et des produits des partenaires de collaboration de la Société sur le marché ; la concurrence du marché ; les exigences en matière de vente, de commercialisation, de fabrication et de distribution ; les dépenses plus élevées que prévu ; les dépenses liées aux litiges ou aux activités stratégiques ; et les autres risques décrits de temps à autre dans les rapports de la Société déposés auprès de la Securities and Exchange Commission, dont le Formulaire 10-K pour l’exercice clos le 31 décembre 2019. L’entreprise décline toute intention ou obligation d’actualiser ces énoncés prospectifs.

Références

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Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

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