Les données précliniques étayent le développement de la molécule KB-3061 dans le cadre d’un traitement potentiel de médecine de précision pour une épilepsie infantile rare
PITTSBURGH–(BUSINESS WIRE)–Knopp Biosciences LLC, une société privée spécialisée dans la découverte et le développement de médicaments qui se consacre à fournir des traitements révolutionnaires contre les maladies immunologiques et neurologiques présentant d’importants besoins non satisfaits, a présenté aujourd’hui des données caractérisant KB-3061, la molécule principale de la plateforme de criblage des canaux ioniques du Kv7 de la société, lors de la réunion annuelle 2019 de l’American Epilepsy Society (AES) organisée à Baltimore, dans le Maryland.
Knopp fait progresser le développement de la molécule KB-3061 dans le cadre d’un traitement potentiel de médecine de précision contre l’encéphalopathie épileptique KCNQ2 (KCNQ2-EE), une maladie néonatale rare, génétiquement définie, associée à des crises commençant dès les premiers jours de vie et à un important retard neurodéveloppemental. La maladie est causée par des mutations dominantes négatives du gène KCNQ2, qui produit le canal potassique Kv7.2, essentiel au développement précoce du cerveau.
Les données présentées au congrès de l’AES par les scientifiques de Knopp et ses collaborateurs universitaires étayent la poursuite du développement de la molécule KB-3061 dans le cadre d’un traitement potentiel pour les enfants atteints de KCNQ2-EE. Les points forts de ces données ainsi que des données antérieures sont notamment :
- La molécule KB-3061 a entièrement restauré la fonction des canaux potassiques Kv7 dans les cellules manipulées pour exprimer des variantes géniques dans trois domaines de « points sensibles » – le capteur de tension, les pores et l’extrémité C-terminale – responsables de la KCNQ2-EE.
- Les concentrations nanomolaires de la molécule KB-3061 dans le cerveau ont conféré une protection significative contre les crises dans le modèle d’électrochoc maximal (MES) de l’épilepsie avec un impact minimal sur le comportement neurologique.
- La molécule KB-3061 est différenciée des autres molécules de sa catégorie, notamment l’ézogabine, car elle a démontré une stabilité améliorée à la photo-oxydation, une réduction de l’activité du récepteur GABAA, ainsi qu’une plus grande activité associée à une tolérabilité accrue dans les modèles précliniques de l’épilepsie.
- La molécule KB-3061 n’a aucune activité significative par rapport à une large gamme d’éléments hors cible, y compris les RCPG, les canaux ioniques, les transporteurs, les canaux ioniques cardiaques et les kinases.
- Des études de développement de processus de toxicologie et de fabrication de médicaments facilitant l’obtention du statut de DNR (Drogue nouvelle de recherche) pour la molécule KB-3061 sont en cours avec le soutien du Blueprint Neurotherapeutics Network (BPN) du National Institutes of Health.
« Nos conversations avec des membres de la communauté scientifique sur l’épilepsie pédiatrique ont souligné le besoin urgent de nouveaux médicaments qui traitent non seulement les crises mais s’attaquent à la cause sous-jacente de la KCNQ2-EE », a déclaré Michael Bozik, D.M., PDG de Knopp Biosciences. « Bien qu’il faille évaluer cliniquement le potentiel de la molécule KB-3061, nous sommes résolument décidés à poursuivre son développement dans le cadre d’un traitement ciblé pour les enfants atteints de cette maladie. »
Knopp a lancé des études pour soutenir le dépôt d’une demande de statut de Drogue nouvelle de recherche (DNR) avec pour objectif d’évaluer les effets cliniques de la molécule KB-3061.
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À PROPOS DE KNOPP BIOSCIENCES LLC
Knopp Biosciences est une société privée, spécialisée dans la découverte et le développement de médicaments, qui met tout en œuvre pour fournir des traitements révolutionnaires contre les maladies immunologiques et neurologiques avec d’importants besoins non satisfaits. Le dexpramipexole, la petite molécule de Knopp au stade clinique, est en cours d’essais cliniques de phase 2 pour l’asthme éosinophilique de grade modéré à sévère. La plateforme préclinique Kv7 de Knopp est destinée aux traitements à petites molécules pour l’encéphalopathie néonatale épileptique, d’autres épilepsies rares et la douleur neuropathique. Veuillez visiter le site www.knoppbio.com.
La recherche sur les activateurs Kv7 de Knopp est financée par les prix U44NS093160 et U44NS115732 du National Institute of Neurological Disorders and Stroke du National Institutes of Health (NIH). Le contenu de cette annonce relève de la seule responsabilité de Knopp et ne représente pas nécessairement les positions du NIH.
Le présent communiqué de presse contient des « déclarations prospectives », notamment des déclarations relatives aux dépôts réglementaires et aux programmes de développement clinique prévus. Toutes les déclarations prospectives reposent sur les hypothèses et attentes actuelles de la direction et comportent des risques, des incertitudes et d’autres facteurs importants, notamment les incertitudes inhérentes aux essais cliniques et aux programmes de développement de produits, à la disponibilité de financements pour soutenir la poursuite des recherches et des études, à la disponibilité avérée ou potentielle d’autres thérapies ou traitements, à la disponibilité d’une protection par brevet des découvertes et d’alliances stratégiques, ainsi qu’à des facteurs supplémentaires susceptibles d’entraîner un écart entre les résultats réels de Knopp et ses attentes. Rien ne garantit qu’un médicament expérimental sera développé ou fabriqué avec succès, ou que les résultats définitifs des études cliniques seront favorables aux approbations réglementaires requises pour commercialiser un produit. Knopp n’assume aucune obligation de mise à jour ou de révision de ces déclarations prospectives, que ce soit suite à de nouvelles informations, à des événements futurs ou pour tout autre motif.
Le portefeuille de Knopp se compose de produits médicamenteux expérimentaux qui n’ont pas été approuvés par l’Agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (la « FDA »). Ces produits médicamenteux expérimentaux sont toujours soumis à des essais cliniques afin de vérifier leur innocuité et leur efficacité.
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