Eyevensys a obtenu de la FDA la désignation de médicament orphelin pour EYS611 pour le traitement de la rétinite pigmentaire
PARIS et CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)--Eyevensys, une société de biotechnologie privée au stade clinique développant des thérapies géniques non virales pour le traitement des maladies ophtalmiques, a annoncé aujourd’hui que l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) avait accordé la désignation de médicament orphelin à EYS611 pour le traitement de la rétinite pigmentaire (RP). Eyevensys développe EYS611, un plasmide d'ADN qui code pour la protéine transferrine humaine, afin d’aider les patients diagnostiqués avec une RP, ainsi que d’autres maladies dégénératives de la rétine, telles que la forme "sèche" de la dégénérescence maculaire liée à l'âge ou le glaucome. La transferrine est une protéine endogène qui aide à réguler les taux de fer dans l’œil. Tandis que le fer est essentiel pour le métabolisme rétinien et le cycle visuel, une teneur en fer trop importante peut induire un stress oxydatif et est extrêmement toxique pour la rétine. Une surcharge en fer a été associée à la mort des photorécepteurs dans plusieurs maladies dégénératives…
