NEW YORK–(BUSINESS WIRE)–Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) (« Aptorum Group »), une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies novatrices pour répondre à des besoins médicaux non satisfaits à l’échelle mondiale, annonce des données positives et un développement pour son médicament candidat réutilisé, le SACT-1, dans le traitement du neuroblastome, une forme rare de cancer se développant chez les nourrissons et les jeunes enfants. Sous réserve de la finalisation des études de validation en cours, Aptorum Group projette d’opter pour l’orientation 505(b)(2) et de soumettre une demande de nouveau médicament innovant (IND) auprès de la FDA pour le SACT-1 au cours du second semestre 2020.1
Le SACT-1 est le premier médicament candidat réutilisé à être développé dans le cadre de la plateforme de découverte médicamenteuse Smart-ACTTM, qui adopte une approche systématique pour identifier, réadapter et développer des médicaments approuvés pour lutter contre plus de 7 000 maladies orphelines actuellement identifiées et dont le nombre continue d’augmenter.2
Via cette platforme, Aptorum Group vise à accélérer l’approbation de médicaments candidats réutilisés, qui disposent habituellement de profils et de données d’innocuité et de toxicité humaine bien établis, avec des phases développementales et cliniques afin de lutter contre le marché en forte expansion des maladies orphelines. Aptorum Group cible un certain nombre de domaines pour les maladies orphelines, notamment les pathologies cancéreuses, autoimmunes, métaboliques et génétiques.
Par le biais de la plateforme Smart-ACTTM, Aptorum a identifié l’efficacité potentielle du SACT-1 pour le traitement du neuroblastome, lui attribuant ainsi un domaine thérapeutique totalement nouveau par rapport à son indication d’origine. Lors de récentes études, il a été démontré que SACT-1 est efficace contre de nombreuses lignées cellulaires neuroblastiques, parmi lesquelles deux sont des cellules MYCN amplifié, qui représentent le groupe de patients à haut risque. En outre, en utilisant un indice de combinaison comme mesure quantitative de la portée interactive du médicament, Aptorum Group a constaté une synergie élevée et fiable entre SACT-1 et la chimiothérapie traditionnelle in vitro, ce qui indique un potentiel en termes d’amélioration de l’efficacité/réduction des doses chimiothérapeutiques. De plus, dans notre récente étude, il a été déterminé que la dose maximale tolérée de SACT-1 chez un modèle de rongeur est supérieure à 400 mg/kg. En comparaison avec la dose maximale tolérée d’une chimiothérapie standard, comme le paclitaxel (20-30 mg/kg)3 et le cisplatine (6 mg/kg) 4, le profil d’innocuité du SACT-1 semble très impressionnant.
La reformulation du SACT-1 est une formulation pédiatrique permettant de mieux répondre aux besoins des patients atteints d’un neuroblastome qui sont exclusivement des enfants âgés de moins de 5 ans. Sur la base de nos observations internes sur les informations pré-existantes de produits approuvés,5 SACT-1 présente également un profil d’innocuité bien établi: à 150 mg/jour, le taux de décès était de 0% dans les précédentes études cliniques), sans aucun effet indésirable lié au dosage.
À propos de neuroblastome
Le neuroblastome est une forme rare de cancer, classé dans la catégorie des maladies orphelines, qui se forme dans certains types de tissu nerveux et plus généralement dans les glandes surrénales, ainsi que dans la colonne vertébrale, la poitrine, l’abdomen ou le cou, avec une prévalence chez les enfants, en particulier ceux âgés 5 ans et moins. Pour le groupe à haut risque, qui représente près de 20%6 de la population totale de nouveaux patients chaque année, le taux de survie à 5 ans pour cette condition se situe entre 40 et 50%, selon les observations de l’American Cancer Society7. Le coût élevé des traitements pour les patients à haut risque est en moyenne de 200 000 USD par protocole (6 cycles)8. En outre, la plupart des patients pédiatriques ne tolèrent bien souvent pas ou ne survivent pas à la phase de chimiothérapie qui, sous réserve d’études cliniques complémentaires. Cette problématique pourrait être résolue par le candidat SACT-1 grâce aux effets synergiques potentiels lorsqu’il est administré avec une chimiothérapie, comme indiqué ci-dessous.
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À propos d’Aptorum Group Limited
Aptorum Group Limited (Nasdaq : APM) est une société pharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de nouveaux produits thérapeutiques destinés à répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Le Groupe Aptorum poursuit des projets thérapeutiques dans les domaines des maladies orphelines, des maladies infectieuses, des maladies métaboliques et d’autres domaines thérapeutiques.
Pour de plus amples renseignements sur Aptorum Group, veuillez visiter www.aptorumgroup.com.
À propos de Smart Pharma Group
Le groupe Smart Pharma est la propriété exclusive d’Aptorum Group Limited. Smart Pharma Group se concentre sur la réutilisation systématique des médicaments approuvés existants pour le traitement d’un large éventail de maladies orphelines. Smart Pharma Group effectue à la fois des criblages informatisés et des validations précliniques pour faire progresser le développement de ses candidats réorientés.
Avis de non-responsabilité et déclarations prospectives
Le présent communiqué de presse contient des déclarations concernant Aptorum Group Limited et ses attentes, plans et perspectives futurs qui constituent des » déclarations prospectives » au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995. À cette fin, tout énoncé contenu dans le présent document qui n’est pas un énoncé de faits historiques peut être considéré comme un énoncé prospectif. Dans certains cas, vous pouvez identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que » peut « , » devrait « , » s’attend à « , » planifie « , » anticipe « , » pourrait « , » a l’intention « , » cible « , » projette « , » envisage « , » croit « , » estime « , » prévoit « , » potentiel » ou » continue « , ou par la négative de ces termes ou autres expressions similaires. Le Groupe Aptorum a fondé ces déclarations prospectives, qui comprennent des déclarations concernant les délais prévus pour la soumission des demandes et les procès, en grande partie sur ses attentes et projections actuelles concernant les événements et tendances futurs qui, selon lui, pourraient affecter ses activités, sa situation financière et ses résultats opérationnels. Ces énoncés prospectifs ne sont valables qu’à la date du présent communiqué de presse et sont assujettis à un certain nombre de risques, d’incertitudes et d’hypothèses, notamment les risques liés aux changements annoncés à la direction et à l’organisation, au service continu et à la disponibilité du personnel clé, à sa capacité d’élargir sa gamme de produits en offrant des produits supplémentaires à d’autres segments de consommateurs, les résultats de développement, les stratégies de croissance prévues de la société, les tendances et les défis anticipés dans ses activités, ses attentes concernant sa chaîne d’approvisionnement et la stabilité de celle-ci, ainsi que les risques décrits plus en détail dans le formulaire 20-F d’Aptorum Group et dans les autres documents qu’Aptorum Group pourrait déposer auprès de la SEC dans l’avenir. Par conséquent, les projections contenues dans ces énoncés prospectifs sont susceptibles d’être modifiées. Le Groupe Aptorum n’assume aucune obligation de mettre à jour les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse à la lumière de nouvelles informations, d’événements futurs ou autres.
1 Si la FDA estime que l’orientation 505(b)(2) est acceptable pour l’approbation du SACT-1, la Société sera en mesure d’exploiter les données cliniques et non cliniques existantes, ainsi que les études sponsorisées, afin d’accélérer le développement et l’approbation du SACT-1.
2 Consultez https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases
3 Clin Cancer Res. 5(11):3632-8.
4 BMC Cancer 17: 684 (2017).
5 Sous réserve d’une approbation de la FDA et avec une approche au cas par cas, l’application 505(b)(2) peut en partie s’appuyer sur les informations existantes de produits déjà approuvés (comme les précédentes conclusions de la FDA relatives à l’innocuité et l’efficacité) ou sur des produits décrits dans les journaux spécialisés (comme les données disponibles). En règle générale, le soumissionnaire a toutefois l’obligation de réaliser une étude de transition de Phase 1 pour comparer le médicament référencé et la référence établie dans les informations d’innocuité et d’efficacité.
6 Annu Rev Med. 2015; 66: 49–63.
7https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html
8 https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NOREDACT-ABBREV_Post_26Mar2019_final.pdf
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