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– Présentation orale des résultats intermédiaires de l’étude TRIKAFTA^® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor), l’étude de prolongation portant sur l’innocuité qui sera présentée à la conférence numérique de l’ECFS –

– Six présentations mettant en évidence les données de KALYDECO^® (ivacaftor), ORKAMBI^® (lumacaftor/ivacaftor) et TRIKAFTA seront proposées durant la conférence virtuelle de la NACF –

BOSTON–(BUSINESS WIRE)–Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a annoncé aujourd’hui que les données du portefeuille de médicaments contre la mucoviscidose (FK) de la société seront présentées lors de la 43^e Conférence numérique européenne sur la mucoviscidose (ECFS) qui se tiendra les 24 et 25 septembre 2020 et lors de la Conférence virtuelle nord-américaine sur la mucoviscidose (NACFC) qui se tiendra du 7 au 23 octobre 2020. Une présentation orale lors de la conférence numérique de l’ECFS mettra en évidence, pour la première fois, les résultats intermédiaires de l’étude d’extension ouverte TRIKAFTA, qui a montré une innocuité et une efficacité conformes aux résultats des études pivotales de Phase 3 chez les patients atteints de FK âgés de 12 ans et plus avec les génotypes F508del/Fonction minimale (F/MF) ou F508del/F508del (F/F). Quatre résumés scientifiques supplémentaires pour ORKAMBI^® et TRIKAFTA^® ont été publiés dans le Journal of Cystic Fibrosis dans le cadre de la conférence ECFS. Par ailleurs, six présentations scientifiques concernant KALYDECO^® ORKAMBI et TRIKAFTA auront lieu à la NACFC, y compris de nouvelles données de KALYDECO chez les nourrissons âgés de 4 à moins de 6 mois.

« Alors que nous continuons à toucher de plus en plus de personnes atteintes de FK avec nos médicaments, il devient encore plus important de mieux comprendre leur impact à long terme et dans le monde réel », a déclaré Carmen Bozic, DM, vice-présidente exécutive, Développement des médicaments et affaires médicales mondiales, et médecin en chef chez Vertex. « Nous sommes heureux de présenter les premières données à long terme pour TRIKAFTA, qui révèlent que les avantages importants observés au début se maintiennent pendant un an de traitement ».

Les données soulignant les résultats intermédiaires de l’étude de prolongation ouverte (OLE) TRIKAFTA en cours pour évaluer l’innocuité et l’efficacité à long terme chez les personnes atteintes de FK âgées de 12 ans et plus avec les génotypes F508del/Fonction minimale (F/MF) ou F508del/F508del (F/F) ayant terminé les études pivotales seront présentées à la conférence numérique de l’ECFS. Dans l’analyse intermédiaire, TRIKAFTA a été généralement bien toléré, sans nouveaux problèmes de sécurité. Les données montrent que les améliorations marquées observées dans les études pivotales précédentes sur de multiples critères d’efficacité, notamment le pourcentage prévu du volume expiratoire forcé en 1 seconde (ppVEF₁), le chlorure de sueur (SwCl), le score du domaine respiratoire du questionnaire révisé sur la mucoviscidose (CFQ-R) et l’indice de masse corporelle (IMC), ont été maintenues avec la poursuite du traitement par TRIKAFTA.

Vous trouverez ci-dessous la liste complète des présentations scientifiques de Vertex à l’ECFS et à la NACFC :

À propos de la mucoviscidose

La mucoviscidose (FK) est une maladie génétique rare qui réduit la durée de vie et qui touche environ 75 000 personnes dans le monde. La FK est une maladie multisystémique progressive qui touche les poumons, le foie, le tube digestif, les sinus, les glandes sudoripares, le pancréas et l’appareil reproducteur. La FK est causée par une protéine CFTR défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations dans le gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux – un de chaque parent – pour avoir la FK. Bien qu’il existe de nombreux types différents de mutations CFTR pouvant causer la maladie, la grande majorité des personnes atteintes de FK présentent au moins une mutationF508del . Ces mutations, qui peuvent être déterminées par un test génétique ou un test de génotypage, provoquent la FK en créant des protéines CFTR non fonctionnelles et/ou trop peu nombreuses à la surface des cellules. Le fonctionnement défectueux et/ou l’absence de protéine CFTR se traduit par un mauvais écoulement du sel et de l’eau dans et hors des cellules dans un certain nombre d’organes. Dans les poumons, cela entraîne l’accumulation d’un mucus anormalement épais et collant qui peut provoquer des infections pulmonaires chroniques et des lésions pulmonaires progressives chez de nombreux patients, qui finissent par entraîner la mort. L’âge médian du décès se situe au début de la trentaine.

INDICATION ET INFORMATIONS IMPORTANTES POUR LA SÉCURITÉ DE KALYDECO^® (ivacaftor), TRIKAFTA^® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor), et ORKAMBI^® (lumacaftor/ivacaftor)

Qu’est-ce que KALYDECO ?

KALYDECO est un médicament sur ordonnance utilisé pour le traitement de la mucoviscidose (FK – fibrose kystique) chez les patients âgés de 6 mois et plus qui ont au moins une mutation dans leur gène de la FK qui répond à KALYDECO. Les patients doivent consulter leur médecin pour savoir s’ils présentent une mutation du gène de la FK indiquée. Nous ignorons si KALYDECO est sans danger et efficace chez les enfants de moins de 6 mois.

Qu’est-ce que TRIKAFTA ?

TRIKAFTA est un médicament sur ordonnance utilisé pour le traitement de la FK chez les patients âgés de 12 ans et plus qui possèdent au moins une copie de la mutation F508del dans le gène régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR). Les patients doivent consulter leur médecin pour savoir s’ils présentent une mutation indiquée du gène de la FK. Nous ignorons si TRIKAFTA est sans danger et efficace chez les enfants de moins de 12 ans.

Qu’est-ce qu’ORKAMBI ?

ORKAMBI est un médicament sur ordonnance utilisé pour le traitement de la FK chez les patients âgés de 2 ans et plus qui présentent deux copies de la mutation F508del (F508del/F508del) dans leur gène CFTR. ORKAMBI ne doit être utilisé que chez ces patients. Nous ignorons si ORKAMBI est sans danger et efficace chez les patients âgés de moins de 2 ans.

Les patients ne doivent pas prendre KALYDECO ou TRIKAFTA s’ils prennent certains médicaments ou suppléments à base de plantes, notamment : les antibiotiques rifampin ou rifabutin ; les médicaments contre les convulsions tels que le phénobarbital, la carbamazépine ou la phénytoïne ; ou le millepertuis.

Les patients ne doivent pas prendre ORKAMBI s’ils prennent certains médicaments ou suppléments à base de plantes, notamment : les antibiotiques rifampin ou rifabutin ; les médicaments contre les convulsions phénobarbital, carbamazépine ou phénytoïne ; les sédatifs et les anxiolytiques triazolam ou midazolam ; les immunosuppresseurs cyclosporine, everolimus, sirolimus ou tacrolimus ; ou le millepertuis.

Avant de prendre KALYDECO, TRIKAFTA ou ORKAMBI, les patients doivent informer leur médecin de tous leurs problèmes de santé, notamment dans ls cas suivants : s’ils ont ou ont eu des problèmes de foie ; ont des problèmes rénaux ; s’ils ont subi une transplantation d’organe ; sont enceintes ou prévoient de le devenir dans la mesure où l’on ne sait pas si KALYDECO, TRIKAFTA ou ORKAMBI risque de nuire à un futur bébé ; ou allaitent ou prévoient d’allaiter dans la mesure où l’on ne sait pas si KALYDECO, TRIKAFTA ou ORKAMBI est transmis dans le lait maternel. Avant de prendre ORKAMBI, les patients doivent indiquer à leur médecin s’ils utilisent un moyen de contraception hormonal, y compris les formes orales, injectables, transdermiques ou implantables qui ne doivent pas être utilisées comme méthode de contraception lors de la prise d’ORKAMBI.

KALYDECO, TRIKAFTA ou ORKAMBI peuvent affecter le mode d’action d’autres médicaments, et d’autres médicaments peuvent affecter le mode d’action de KALYDECO, TRIKAFTA ou ORKAMBI. Par conséquent, la dose de KALYDECO, TRIKAFTA ou ORKAMBI peut devoir être ajustée lorsqu’elle est prise avec certains médicaments. Les patients doivent en particulier informer leur médecin s’ils prennent des médicaments antifongiques tels que le kétoconazole, l’itraconazole, le posaconazole, le voriconazole ou le fluconazole, ou des antibiotiques tels que la télithromycine, la clarithromycine ou l’érythromycine.

KALYDECO ou TRIKAFTA peuvent provoquer des vertiges chez certaines personnes. Les patients ne doivent pas conduire un véhicule, utiliser des machines ou faire quoi que ce soit qui nécessite leur vigilance tant qu’ils ne savent pas comment KALYDECO ou TRIKAFTA les affecte.

Lorsqu’ils prennent ORKAMBI, les patients doivent informer leur médecin s’ils arrêtent de prendre ORKAMBI pendant plus d’une semaine, car leur médecin pourrait devoir modifier la dose d’ORKAMBI ou d’autres médicaments que le patient prend.

Les patients doivent éviter toute nourriture ou boisson contenant du pamplemousse ou des oranges durant la prise de KALYDECO. Les patients doivent éviter toute nourriture ou boisson contenant du pamplemousse durant la prise de TRIKAFTA.

KALYDECO, TRIKAFTA et ORKAMBI peuvent provoquer des effets secondaires graves, tels que :

Des taux élevés d’enzymes hépatiques dans le sang ont été signalés chez des patients recevant KALYDECO, TRIKAFTA ou ORKAMBI. Le médecin du patient effectuera des analyses sanguines pour contrôler le foie avant de commencer le traitement par KALYDECO, TRIKAFTA ou ORKAMBI ; tous les 3 mois pendant la première année de traitement ; et tous les ans pendant le traitement. Pour les patients qui ont eu un taux élevé d’enzymes hépatiques dans le passé, le médecin peut réaliser des analyses sanguines pour contrôler le foie plus souvent. Les patients doivent appeler leur médecin immédiatement s’ils présentent l’un des symptômes suivants de problèmes hépatiques : douleur ou gêne dans la partie supérieure droite de l’estomac (abdomen), jaunissement de la peau ou de la partie blanche des yeux, perte d’appétit, nausées ou vomissements, ou urine foncée de couleur ambrée.

Problèmes respiratoires tels que l’essoufflement ou l’oppression thoracique chez les patients en début de traitement par ORKAMBI, surtout chez les patients présentant une mauvaise fonction pulmonaire. Si un patient a une fonction pulmonaire déficiente, son médecin peut le surveiller de plus près lorsqu’il commence à prendre ORKAMBI.

Une augmentation de la pression sanguine chez certaines personnes recevant ORKAMBI. Le médecin du patient doit surveiller sa tension artérielle pendant le traitement par ORKAMBI.

Anomalie du cristallin (cataracte) chez certains enfants et adolescents traités avec KALYDECO, TRIKAFTA ou ORKAMBI. Si le patient est un enfant ou un adolescent, son médecin doit procéder à un examen des yeux avant et pendant le traitement par KALYDECO, TRIKAFTA ou ORKAMBI pour déceler une éventuelle cataracte.

Les effets secondaires les plus courants de KALYDECO sont notamment : maux de tête ; infections des voies respiratoires supérieures (rhume), qui comprennent le mal de gorge, la congestion nasale ou des sinus et l’écoulement nasal ; douleurs abdominales ; diarrhée ; éruptions cutanées ; nausées et vertiges.

Les effets secondaires les plus courants de TRIKAFTA sont notamment : maux de tête, diarrhée, infection des voies respiratoires supérieures (rhume), notamment nez bouché et écoulement nasal, douleurs abdominales, sinus enflammés, augmentation des enzymes hépatiques, augmentation d’une certaine enzyme sanguine appelée créatine phosphokinase, éruptions cutanées, grippe (influenza) et augmentation de la bilirubine sanguine.

Les effets secondaires les plus courants d’ORKAMBI sont notamment : problèmes respiratoires, tels que l’essoufflement et l’oppression thoracique ; nausées ; diarrhée ; fatigue ; augmentation d’une certaine enzyme sanguine appelée créatinine phosphokinase ; éruptions cutanées ; gaz ; rhume, y compris mal de gorge, congestion ou écoulement nasal ; grippe ou symptômes de type grippal ; et règles irrégulières, manquées ou anormales (menstruations) et augmentation de la quantité de saignement menstruel. Parmi les autres effets secondaires observés chez les enfants, citons : toux avec sécrétions, congestion nasale, maux de tête, douleurs d’estomac et augmentation des sécrétions.

La liste des effets secondaires possibles de KALYDECO, TRIKAFTA ou ORKAMBI n’est pas exhaustive. Veuillez cliquer sur le lien du produit pour voir l’intégralité des informations de prescription pour KALYDECO, TRIKAFTA, ou ORKAMBI.

À propos de Vertex

Vertex est une entreprise mondiale de biotechnologie qui investit dans l’innovation scientifique afin de développer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société dispose de plusieurs médicaments approuvés qui traitent la cause sous-jacente de la mucoviscidose (FK) – une maladie génétique rare et mortelle – et poursuit plusieurs programmes cliniques et de recherche sur la FK. Au-delà de la FK, Vertex dispose d’un solide pipeline de médicaments expérimentaux à petites molécules dans d’autres maladies graves, où elle dispose d’une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, notamment de la douleur, du déficit en alpha-1-antitrypsine et des maladies rénales à médiation APOL1. En outre, Vertex dispose d’un pipeline en pleine expansion de thérapies génétiques et cellulaires pour des maladies telles que la drépanocytose, la bêta-thalassémie, la myopathie de Duchenne et le diabète sucré de type 1.

Fondée en 1989 à Cambridge (Massachusetts), Vertex a son siège mondial dans le quartier Innovation District de Boston et son siège international à Londres, au Royaume-Uni. En outre, la société dispose de sites de recherche et développement et de bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est constamment reconnue comme l’un des meilleurs employeurs du secteur, notamment en figurant pendant dix années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et en se classant parmi les cinq premiers de la liste 2019 des meilleurs employeurs pour la diversité établie par Forbes. Pour obtenir des informations actualisées sur l’entreprise et en savoir plus sur l’histoire de l’innovation chez Vertex, visitez le site www.vrtx.com ou suivez-nous sur Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube et Instagram.

Avis important concernant les déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives telles que définies dans le Private Securities Litigation Reform Act de 1995, y compris, sans limitation, les déclarations faites par le Dr. Carmen Bozic dans ce communiqué de presse, des déclarations concernant les avantages potentiels, la sécurité et l’efficacité de TRIKAFTA, KALYDECO et ORKAMBI, et nos plans de présentation de données à la ECFS et à la NACFC, y compris les données de notre étude de prolongation ouverte TRIKAFA, des résumés scientifiques pour ORKAMBI et TRIKAFTA, et des présentations scientifiques concernant KALYDECO, ORKAMBI et TRIKAFTA. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives ne représentent les convictions de la société qu’à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d’incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, le fait que les données des programmes de développement de la société peuvent ne pas soutenir l’enregistrement, l’approbation ou le développement ultérieur de ses composés pour des raisons de sécurité, d’efficacité ou autres, les risques liés à l’approbation et à la commercialisation de nos médicaments, et d’autres risques énumérés sous la rubrique Facteurs de risque dans le dernier rapport annuel de Vertex et les rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission et disponibles sur le site web de la société à l’adresse www.vrtx.com. Il convient de ne pas se fier indûment à ces déclarations ou aux données scientifiques présentées. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les informations contenues dans ce communiqué de presse au fur et à mesure que de nouvelles informations deviennent disponibles.

(VRTX-GEN)

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