– Le VX-880 est la première thérapie expérimentale dérivée de cellules souches à utiliser des cellules d’îlots de Langerhans complètement différenciées et produisant de l’insuline pour le traitement du diabète de type 1 –
– Le VX-880 est la première et seule thérapie de remplacement des îlots de Langerhans connue pour avoir reçu la désignation Fast Track –
BOSTON–(BUSINESS WIRE)–Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a annoncé aujourd’hui que l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a octroyé la désignation Fast Track au VX-880, et que la société a démarré un essai clinique pour le VX-880 sur des patients ayant un diabète de type 1 (DT1) avec une hypoglycémie sévère et une altération de la perception de l’hypoglycémie.
« Ce programme trouve son origine dans le travail novateur commencé dans le laboratoire du Dr Doug Melton, qui a progressé chez Semma Therapeutics et a connu une accélération et atteint le stade clinique grâce à l’équipe de Vertex », a déclaré Bastiano Sanna, Ph.D., vice-président exécutif et responsable des thérapies cellulaires et génétiques chez Vertex. « Notre approche est la seule à produire des îlots de Langerhans produisant de l’insuline complètement différenciés et entièrement fonctionnels. Nous sommes très satisfaits d’avoir reçu la désignation Fast Track de la FDA, qui facilite le développement et accélère l’examen de médicaments destinés à traiter des maladies graves et à combler un besoin médical non satisfait. Nous continuons de travailler avec un sentiment d’urgence pour proposer ce traitement novateur aux patients. »
« C’est un moment remarquable pour les efforts de recherche sur le DT1 au niveau mondial car ce traitement expérimental passe au stade clinique », a affirmé Camillo Ricordi, D.M., professeur de chirurgie, directeur de l’Institut de recherche sur le diabète et du Centre de transplantation cellulaire à la Faculté de médecine Miller de l’Université de Miami, et président du Comité directeur de l’essai clinique sur le VX-880. « L’expérience sur le terrain avec les transplantations d’îlots cadavériques limitées disponibles, où certains patients ont obtenu une insulino-indépendance prolongée pendant plusieurs années, fournit une importante preuve du concept alléguant que la thérapie cellulaire pourrait être transformatrice pour les patients vivant avec un DT1. »
Les premiers sites d’essais cliniques au Système de santé de l’Université de Miami, à l’Université de Pennsylvanie et à l’Hôpital général du Massachusetts sont ouverts au recrutement, d’autres sites seront activés cette année. Pour en savoir plus, veuillez visiter le site clinicaltrials.gov.
À propos du VX-880
Anciennement connu sous le nom de STx-02, le VX-880 est une thérapie allogénique expérimentale basée sur des cellules d’îlots dérivées de cellules souches humaines, en cours d’évaluation pour les patients atteints d’un DT1 et présentant une altération de la perception de l’hypoglycémie ainsi qu’une hypoglycémie sévère. Le VX-880 peut potentiellement restaurer la capacité de l’organisme à réguler ses taux de glucose en rétablissant la fonction des cellules des îlots de Langerhans, notamment la production d’insuline.
L’essai clinique portant sur le VX-880 consistera à perfuser des cellules d’îlots fonctionnelles et complètement différenciées, et à administrer simultanément des immunosuppresseurs de manière prolongée, ceci afin d’éviter que le système immunitaire ne rejette les cellules des îlots de Langerhans.
À propos de l’essai clinique de phase 1/2
L’essai clinique est une étude ouverte, à groupe unique, de phase 1/2 effectuée sur des patients atteints de DT1 et présentant une altération de la perception de l’hypoglycémie ainsi qu’une hypoglycémie sévère. Il s’agira d’un essai clinique séquentiel, en plusieurs étapes, qui évaluera l’innocuité et l’efficacité de différentes doses de VX-880. Environ 17 patients seront recrutés pour cet essai clinique.
À propos du diabète de type 1
Le diabète de type 1 est une maladie auto-immune caractérisée par la destruction des cellules des îlots de Langerhans, qui produisent l’insuline dans le pancréas, avec perte de la production d’insuline et altération de la régulation des taux de glucose dans le sang. L’absence d’insuline cause des anomalies dans la manière dont l’organisme transforme les nutriments, ce qui entraîne une augmentation des taux de glucose sanguin. L’hyperglycémie peut entraîner une acidocétose diabétique et, au fil du temps, des complications comme des maladies/insuffisances rénales, des maladies de l’œil (y compris la perte de la vue), des maladies du cœur, des accidents vasculaires cérébraux, des lésions nerveuses et même le décès.
Les systèmes d’administration d’insuline étant complexes et présentant des limitations, il peut être difficile d’atteindre et de conserver un taux de glucose équilibré chez les patients atteints de DT1. L’hypoglycémie résulte souvent de la difficulté d’équilibrer les différents facteurs ayant un impact sur les taux de glucose, dont l’insuline, le régime alimentaire et l’exercice. L’hypoglycémie reste un facteur limitant essentiel dans la gestion de la glycémie, et une hypoglycémie sévère peut provoquer une perte de conscience, un coma, des convulsions, des blessures et potentiellement le décès du patient. Au fil du temps, les patients avec un DT1 peuvent développer une altération de la perception de l’hypoglycémie, ce qui veut dire qu’ils ne sont plus capables de percevoir les premiers signes d’un évènement hypoglycémique, ce qui peut être dangereux et aboutir à des événements mettant la vie en danger.
En dehors de l’insuline, les options de traitement sont actuellement limitées pour prendre en charge le DT1.
À propos de Vertex
Vertex est une entreprise mondiale de biotechnologie qui investit dans l’innovation scientifique pour élaborer des médicaments destinés à transformer la vie des patients atteints de maladies graves. L’entreprise possède un portefeuille de plusieurs médicaments approuvés pour le traitement de la cause sous-jacente de la mucoviscidose, une maladie génétique rare et potentiellement mortelle, et poursuit actuellement plusieurs programmes cliniques et de recherche sur cette maladie. Par ailleurs, Vertex possède une solide réserve de médicaments expérimentaux à petites molécules pour le traitement d’autres maladies graves, pour lesquelles elle dispose de connaissances approfondies en ce qui concerne la biologie humaine causale, notamment les douleurs, le déficit en alpha-1-antitrypsine et les maladies rénales à médiation APOL1. Vertex dispose en outre d’un portefeuille de thérapies géniques et cellulaires en plein développement pour des maladies telles que la drépanocytose, la bêta-thalassémie, la myopathie de Duchenne et le diabète sucré de type 1.
Fondée en 1989 à Cambridge, dans l’État américain du Massachusetts, Vertex a dorénavant son siège mondial dans le Quartier de l’innovation de Boston, tandis que son siège social international se situe à Londres, au Royaume-Uni. La société possède également des sites de recherche et développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est systématiquement reconnue comme l’un des meilleurs employeurs du secteur : elle figure depuis 11 ans sur la liste des « Meilleurs employeurs » de la revue Science et a été célébrée comme l’un des meilleurs lieux de travail pour l’égalité LGBTQ par l’organisation Human Rights Campaign. Pour avoir des nouvelles de la société et en savoir plus au sujet de la tradition d’innovation de Vertex, visitez www.vrtx.com ou suivez-nous sur Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube et Instagram.
Note spéciale concernant les déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995, incluant, sans toutefois s’y limiter, les déclarations faites par le Dr Bastiano Sanna et le Dr Camillo Ricordi dans ce communiqué de presse, les déclarations sur le développement, les plans et les attentes concernant notre programme de projets pour le DT1, dont notre essai clinique de phase 1/2 chez des personnes atteintes de DT1, les déclarations sur le recrutement des patients, le dosage et l’activation de nouveaux sites, les déclarations sur les résultats potentiels des essais cliniques et les avantages espérés du VX-880, et nos plans de fournir d’autres mises à jour sur notre programme de projets pour le DT1. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, celles-ci ne sont que les convictions de la société à la date de ce communiqué de presse ; un certain nombre de risques et d’incertitudes pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus dans ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, le fait que la FDA pourrait ne pas approuver notre demande IND de « nouveau médicament de recherche », que les données issues d’une cohorte limitée de patients pourraient ne pas être un bon indicateur des résultats finaux des essais cliniques, que les données provenant des programmes de développement de la société pourraient ne pas soutenir l’enregistrement ou la poursuite du développement en raison de questions liées à l’innocuité, à l’efficacité ou à d’autres raisons, que la pandémie de COVID-19 pourrait avoir un impact sur l’état ou la progression de notre essai clinique sur le VX-880, ainsi que d’autres risques énumérés dans la section « Facteurs de risque » du plus récent rapport annuel de Vertex déposé auprès de la Commission américaine des opérations de Bourse (SEC), consultable sur le site www.sec.gov et disponible sur le site Web de la société à l’adresse www.vrtx.com. Il est conseillé de ne pas placer une confiance exagérée dans ces déclarations. Vertex décline toute obligation de réviser les informations contenues dans ce communiqué de presse lorsque de nouvelles informations sont disponibles.
(VRTX-GEN)
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