- Deuxième pays à autoriser le démarrage de l’essai clinique après l’approbation récente de la MHRA au Royaume-Uni, autorisations d’autres pays en attente
- Début du recrutement des patients prévu au cours du 1er semestre 2021
PARIS–(BUSINESS WIRE)–Regulatory News:
Lysogene (FR0013233475 – LYS) (Paris:LYS), société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce aujourd’hui que l’agence réglementaire américaine (FDA) a approuvé sa demande d’Investigational New Drug (IND) pour LYS-GM101, son candidat médicament de thérapie génique dans le traitement de la gangliosidose à GM1, une maladie pédiatrique grave et potentiellement mortelle. LYS-GM101 s’appuie sur l’expérience approfondie de Lysogene dans le développement clinique de thérapies géniques à base de vecteurs viraux adéno-associés (AAV) ciblant directement le SNC.
Cette autorisation règlementaire de la FDA américaine fait suite à celle récemment accordée par la MHRA au Royaume-Uni. La Société entend lancer un essai clinique global, multicentrique, en ouvert, au design adaptatif en deux phases de LYS-GM101 chez des patients atteints des formes infantiles de la gangliosidose à GM1. L’essai clinique comprendra une phase centrée sur l’analyse de la sécurité et une phase confirmatoire d’efficacité. La Société prévoit de traiter 16 patients au total, avec le traitement du premier patient attendu au cours du premier semestre 2021.
« Nous sommes très heureux de recevoir cette autorisation d’IND pour LYS-GM101 qui complète l’approbation de la MHRA reçue il y a quelques semaines. Elle constitue une étape majeure qui permet à notre deuxième programme de thérapie génique du SNC d’entrer dans un essai clinique mondial » a déclaré Karen Aiach, présidente fondatrice et directrice générale de Lysogene. « Cette autorisation démontre une nouvelle fois notre qualité et rapidité d’exécution, ainsi que notre forte détermination à apporter de nouvelles solutions thérapeutiques pour des maladies qui n’ont actuellement aucun traitement. »
Christine Waggoner, présidente et co-fondatrice de la Cure GM1 Foundation a ajouté : « Les enfants atteints de gangliosidose à GM1 ont un véritable besoin médical non satisfait, et nous sommes ravis de voir une nouvelle option thérapeutique entrer en programme clinique, car elle apporte un immense espoir aux familles et à toute la communauté de la gangliosidose à GM1 ».
LYS-GM101 (« vecteur viral adéno-associé de sérotype rh.10 exprimant la bêta-galactosidase ») a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la gangliosidose à GM1 dans l’Union Européenne et aux États-Unis en 2017, ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare aux États-Unis en 2016.
Les principaux centres internationaux de thérapie génique et de maladies de surcharge lysosomale prévoient de participer à l’essai clinique (NCT04273269).
Lysogene finance également une étude d’histoire naturelle sur la gangliosidose à GM1 menée par Casimir Trials afin de collecter des vidéos prospectives et/ou rétrospectives d’enfants atteints de la gangliosidose à GM1 infantile et juvénile effectuant certaines tâches et comportements quotidiens (NCT04310163).
À propos de Lysogene
Lysogene est une Société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC). La Société a acquis une compétence unique lui permettant de délivrer des thérapies géniques dans le SNC pour traiter des maladies de surcharge lysosomale et d’autres maladies génétiques du SNC. Lysogene mène actuellement une étude clinique de Phase 2/3 dans la MPS IIIA, en partenariat avec Sarepta Therapeutics, Inc. Une étude clinique adaptative dans la gangliosidose à GM1 est en cours de préparation. Conformément à l’accord conclu entre Lysogene et Sarepta Therapeutics, Inc., Sarepta Therapeutics, Inc. détiendra les droits commerciaux exclusifs de LYS-SAF302 aux États-Unis et dans les marchés hors Europe, tandis que Lysogene maintiendra l’exclusivité commerciale de LYS-SAF302 en Europe. Lysogene travaille aussi avec un partenaire universitaire pour définir la stratégie de développement d’un traitement pour le syndrome de l’X Fragile, une maladie génétique liée à l’autisme. www.lysogene.com
Déclarations prospectives de Lysogene
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Contacts
Stéphane Durant des Aulnois
Directeur Administratif et Financier
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