Le critère principal a été atteint, le dexpramipexole ayant démontré une réduction statistiquement significative de la numération des éosinophiles dans le sang sur 12 semaines
La réduction dans la numération éosinophilique sanguine a été corrélée à une amélioration cliniquement importante de la fonction pulmonaire
PITTSBURGH–(BUSINESS WIRE)–Knopp Biosciences LLC a annoncé aujourd’hui les premiers résultats positifs d’un essai de Phase 2 de détermination de dose, portant sur le dexpramipexole oral administré à des patients atteints d’asthme éosinophilique modéré à sévère.
L’étude EXHALE a atteint son critère d’évaluation principal, le dexpramipexole ayant démontré une réduction statistiquement significative, dépendante de la dose, de la numération absolue des éosinophiles (NAE) par rapport au niveau de base à la semaine 12 en comparaison du placebo lorsqu’il vient compléter la norme de soins. L’amplitude de variation dans la NAE sanguine a été cohérente avec la déplétion des éosinophiles observée dans de précédents essais cliniques sur le dexpramipexole pour d’autres indications.
Dans l’essai EXHALE, la déplétion des éosinophiles dans le sang par le dexpramipexole oral a été corrélée à une amélioration cliniquement importante de la fonction pulmonaire, telle que mesurée par le VEMS pré-bronchodilatateur.
Le dexpramipexole a été bien toléré par les patients à toutes les doses testées. Les analyses préliminaires n’ont montré aucune différence cliniquement pertinente dans les résultats d’innocuité entre les groupes dexpramipexole et placebo, sans aucun événement indésirable grave et avec 96 % des sujets ayant terminé la phase d’évaluation primaire. La norme de soins de fond était constituée de corticostéroïdes par inhalation, en association avec un agoniste β2 à action prolongée.
« Ces résultats de Phase 2 soutiennent fermement la poursuite du développement du dexpramipexole en tant que potentiel agent oral pionnier pour le traitement de l’asthme éosinophilique », déclare Michael Bozik, D.M., PDG de Knopp. « Nous prévoyons de futures études pour déterminer les effets du médicament sur les exacerbations sévères de l’asthme, et pour évaluer de manière plus approfondie ses effets sur la fonction pulmonaire. »
EXHALE est un essai randomisé, à double insu, de Phase 2 qui a évalué l’efficacité et l’innocuité de trois niveaux de doses de dexpramipexole oral vs placebo dans la réduction de la numération éosinophilique dans le sang, sur une période de 12 semaines, chez 103 adultes atteints d’asthme éosinophilique modéré à sévère. L’essai a été réalisé dans 28 centres de recherche aux États-Unis. Knopp envisage de présenter les résultats de l’essai lors d’un prochain congrès médical.
Les essais cliniques pour les médicaments réducteurs d’éosinophiles approuvés ont montré que les médicaments diminuant la numération éosinophilique procurent un avantage significatif pour la réduction des exacerbations de l’asthme chez des patients atteints d’asthme éosinophilique modéré à sévère.1 Les traitements approuvés à ce jour pour l’asthme éosinophilique sont des anticorps monoclonaux nécessitant une injection ou une perfusion, alors que le dexpramipexole est administré par voie orale.
À PROPOS DE KNOPP BIOSCIENCES LLC
Knopp Biosciences est une entreprise privée, spécialisée dans la découverte et le développement de médicaments, qui met tout en œuvre pour fournir des traitements révolutionnaires contre les maladies immunologiques et neurologiques présentant d’importants besoins non satisfaits. La petite molécule orale au stade clinique de Knopp, le dexpramipexole, fait l’objet d’essais cliniques de Phase 2 pour traiter l’asthme éosinophilique d’intensité modérée à sévère. La plateforme préclinique Kv7 de Knopp est destinée aux traitements à petites molécules pour les encéphalopathies développementales et épileptiques, d’autres épilepsies, la douleur neuropathique et les acouphènes. Veuillez consulter le site www.knoppbio.com.
À PROPOS DU DEXPRAMIPEXOLE PAR VOIE ORALE
Le dexpramipexole, un inhibiteur sélectif de la maturation des éosinophiles, est une petite molécule orale en cours de développement par Knopp pour le traitement de l’asthme et d’autres maladies associées aux éosinophiles. Pour le syndrome hyperéosinophilique, le dexpramipexole a précédemment démontré, dans le cadre d’un essai de Phase 2, avoir significativement réduit le besoin en corticostéroïdes oraux et avoir produit, dans un sous-groupe de patients, une rémission durable de la maladie.2 Le dexpramipexole a été bien toléré dans des essais cliniques composés d’environ 1 200 patients.
À PROPOS DE L’ÉTUDE EXHALE
EXHALE est un essai randomisé, à double insu, de Phase 2 qui a évalué l’efficacité et l’innocuité de trois posologies (75 mg/jour, 150 mg/jour et 300 mg/jour) de dexpramipexole oral vs placebo dans la réduction de la numération éosinophilique dans le sang, sur une période de 12 semaines, chez 103 adultes atteints d’asthme éosinophilique modéré à sévère. L’essai a été réalisé dans 28 centres de recherche aux États-Unis.
Le présent communiqué de presse contient des « déclarations prospectives », notamment des déclarations relatives à des dépôts réglementaires et des programmes de développement clinique prévus. Toutes les déclarations prospectives reposent sur les hypothèses et attentes actuelles de la direction et comportent des risques, des incertitudes et d’autres facteurs importants, notamment les incertitudes inhérentes aux essais cliniques et aux programmes de développement de produits, à la disponibilité de financements pour soutenir la poursuite des recherches et des études, à la disponibilité avérée ou potentielle d’autres thérapies ou traitements, à la disponibilité d’une protection par brevet des découvertes et d’alliances stratégiques, ainsi qu’à des facteurs supplémentaires susceptibles d’entraîner un écart entre les résultats réels de Knopp et ses attentes. Rien ne garantit qu’un médicament expérimental sera développé ou fabriqué avec succès, ni que les résultats définitifs des études cliniques soutiendront les approbations réglementaires requises pour commercialiser un produit. Knopp n’assume aucune obligation de mise à jour ou de révision de ces déclarations prospectives, que ce soit suite à de nouvelles informations, à des événements futurs ou pour tout autre motif.
Le portefeuille de Knopp se compose de produits médicamenteux expérimentaux qui n’ont pas été approuvés par l’Agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (la « FDA »). Ces produits médicamenteux expérimentaux font toujours l’objet d’essais précliniques ou cliniques afin de vérifier leur innocuité et leur efficacité.
RÉFÉRENCES
1 Nair P and O’Byrne P. Measuring Eosinophils to Make Treatment Decisions in Asthma. Chest. 2016 Sep;150(3):485-7.
2 Panch R, Bozik M et al. Dexpramipexole as an oral steroid-sparing agent in hypereosinophilic syndromes. Blood. 2018 Aug 2;132(5):501-509.
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