BEERSE, Belgique–(BUSINESS WIRE)–
Janssen annonce l’acceptation d’une évaluation accélérée du ciltacabtagène autoleucel (cilta-cel), une thérapie à base de lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique (CAR-T), en Europe pour le traitement des patients atteints de myélome multiple lourdement prétraités
Les sociétés pharmaceutiques Janssen de Johnson & Johnson ont annoncé aujourd’hui que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) effectuera une évaluation accélérée de la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le ciltacabtagène autoleucel (cilta-cel), une thérapie à base de lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique (CAR-T) ciblant l’antigène de maturation des cellules B (BCMA). Consentie par le CHMP lorsqu’on pense qu’un médicament présentera un intérêt majeur pour la santé publique et qu’il constitue une innovation thérapeutique, l’évaluation accélérée est susceptible de réduire significativement les délais d’examen pour évaluer une AMM.1
Le cilta-cel est une thérapie CAR-T expérimentale, ciblant le BCMA, en cours de développement pour le traitement des adultes atteints d’un myélome multiple récidivant et/ou réfractaire.2 La thérapie CAR-T est une technologie hautement personnalisée dans le cadre de laquelle les propres cellules T d’un patient sont reprogrammées pour cibler et éradiquer le cancer.3
« Le myélome multiple, un cancer rare et incurable, constitue un domaine d’intérêt pour Janssen depuis longtemps », a déclaré Sen Zhuang, D.M., Ph.D., vice-président du développement de la recherche clinique chez Janssen Research & Development, LLC. « Nous sommes résolus à améliorer les résultats pour les patients atteints de myélome multiple, avec comme objectif d’apporter des innovations qui ont le potentiel de prolonger les périodes de rémission et d’améliorer la qualité de vie. »
L’AMM pour le cilta-cel, qui devrait être déposée au premier semestre 2021, est soutenue par les résultats positifs de l’étude CARTITUDE-1 de Phase 1b/2.2 Les derniers résultats de l’étude CARTITUDE-1 ont été présentés lors du congrès annuel 2020 de la Société américaine d’hématologie.2
« Nous sommes ravis que le bénéfice clinique potentiel du cilta-cel soit reconnu et sommes dorénavant impatients de travailler avec l’EMA en vue de fournir aux patients dans le besoin ce traitement très innovant », a affirmé Saskia De Haes, vice-présidente des affaires réglementaires pour la région EMEA chez Janssen R&D BE.
L’étape importante que constitue cette autorisation accélérée en Europe fait suite à l’annonce en décembre 2020 d’une procédure de soumission de données actualisées en continu (dite « Rolling Submission ») pour la demande de licence de produit biologique (BLA) pour le cilta-cel auprès de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA).4
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À propos de CARTITUDE-1
CARTITUDE-1 (NCT03548207) est une étude multicentrique, ouverte, de Phase 1b/2 en cours qui évalue l’innocuité et l’efficacité du cilta-cel chez des adultes atteints d’un myélome multiple récidivant et/ou réfractaire, parmi lesquels 99 pour cent étaient réfractaires à la dernière ligne de traitement et 88 pour cent étaient tri-réfractaires, ce qui signifie que leur cancer n’a pas répondu, ou ne répond plus, à un agent immunomodulateur (IMiD), à un inhibiteur du protéasome (IP) et à un anticorps anti-CD38.2,5
L’objectif principal de l’étude CARTITUDE-1 est de caractériser l’innocuité, de confirmer la dose de cilta-cel, avec l’éclairage de la première étude effectuée chez l’humain avec les cellules CAR-T LCAR-B38M (LEGEND-2), et d’évaluer l’efficacité du cilta-cel avec comme critère d’évaluation principal la réponse globale.2,5
À propos du ciltacabtagène autoleucel (cilta-cel)
Le cilta-cel est une thérapie expérimentale à base de lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique (CAR-T) destinée au traitement des patients atteints d’un myélome multiple. La conception intègre un CAR-T structurellement différencié avec deux anticorps à domaine unique ciblant le BCMA.2 Les cellules CAR-T constituent une approche novatrice pour éradiquer les cellules cancéreuses en mobilisant le pouvoir du propre système immunitaire d’un patient.6 Le BCMA est une protéine fortement exprimée dans les cellules myélomateuses.7
En décembre 2017, Janssen Biotech, Inc. (Janssen) a conclu un accord de licence et de collaboration mondial exclusif avec Legend Biotech dans le but de développer et de commercialiser le cilta-cel.8 En mai 2018, Janssen a démarré l’essai de Phase 1b/2 CARTITUDE-1 (NCT03548207), qui vise à évaluer l’efficacité et l’innocuité du cilta-cel chez des adultes atteints d’un myélome multiple récidivant et/ou réfractaire, en tenant compte des résultats de l’étude LEGEND-2.2,9
En avril 2019, le cilta-cel a obtenu la désignation PRIority MEdicines (PRIME – Médicaments prioritaires) de l’Agence européenne des médicaments (EMA).10 Le statut PRIME permet une interaction accrue et un dialogue précoce avec les développeurs de médicaments prometteurs, en vue d’optimiser les plans de développement de médicaments et d’accélérer l’évaluation d’avancées scientifiques de pointe ciblant un important besoin médical non satisfait.11 En février 2020, la Commission européenne a accordé le statut de médicament orphelin au cilta-cel.12
À propos du myélome multiple
Le myélome multiple (MM) est un cancer du sang incurable qui démarre dans la moelle osseuse et se caractérise par une prolifération excessive de plasmocytes.13 Plus de 48 200 cas de myélome multiple ont été diagnostiqués en Europe en 2018, et plus de 30 800 patients en sont décédés.14 Environ 50 % des patients récemment diagnostiqués ne survivent pas au-delà de cinq ans,15,16 et près de 29 % des patients atteints d’un myélome multiple meurent dans l’année suivant le diagnostic.17
Bien que le traitement puisse déboucher sur une rémission, il est malheureusement fort probable que le patient rechute étant donné qu’il n’existe actuellement aucun traitement.18 On parle de MM réfractaire lorsque la maladie d’un patient progresse dans les 60 jours après le dernier traitement.19 On parle de cancer récidivant lorsque la maladie réapparaît après une période de rémission initiale, partielle ou complète.15 Tandis que certains patients atteints de MM ne présentent absolument aucun symptôme, d’autres sont diagnostiqués en raison de symptômes pouvant inclure des problèmes osseux, une numération globulaire basse, une élévation du taux de calcium, des problèmes rénaux ou des infections.20 Les patients qui rechutent après un traitement avec des thérapies standards, dont des inhibiteurs du protéase et des agents immunomodulateurs, présentent un pronostic défavorable et nécessitent de nouveaux traitements pour permettre un contrôle continu de la maladie.21
À propos des sociétés pharmaceutiques Janssen de Johnson & Johnson
Chez Janssen, nous créons un avenir dans lequel la maladie appartiendra au passé. Nous sommes les sociétés pharmaceutiques de Johnson & Johnson. Nous travaillons sans relâche pour que cet avenir devienne une réalité pour les patients du monde entier, en luttant contre la maladie grâce à la science, en faisant preuve d’ingéniosité pour améliorer l’accès aux traitements et en combattant le désespoir du fond du cœur. Nous nous concentrons sur des domaines médicaux où nous pouvons avoir un impact majeur, à savoir les troubles cardiovasculaires et le métabolisme, l’immunologie, les maladies infectieuses et les vaccins, les neurosciences, l’oncologie et l’hypertension pulmonaire.
Pour en savoir plus, consultez www.janssen.com/emea. Suivez-nous sur www.twitter.com/janssenEMEA pour connaître toute notre actualité. Janssen Pharmaceutica NV, Janssen Research & Development, LLC, Janssen R&D BE et Janssen Biotech, Inc. font partie des sociétés pharmaceutiques Janssen du groupe Johnson & Johnson.
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Mises en garde concernant les énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient des « énoncés prospectifs » au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995 pour ce qui concerne le développement de produits, ainsi que l’effet du traitement et les bénéfices potentiels du ciltacabtagène autoleucel. Le lecteur est invité à ne pas se fier indûment à ces énoncés prospectifs. Ces énoncés sont fondés sur les attentes actuelles à l’égard d’événements futurs. Si les suppositions sous-jacentes s’avèrent inexactes ou si des risques ou incertitudes, connus ou inconnus, se matérialisent, les résultats réels pourraient différer sensiblement des attentes et projections de Janssen Pharmaceutica NV et/ou de toute autre société pharmaceutique Janssen et/ou de Johnson & Johnson. Les risques et incertitudes incluent, sans toutefois s’y limiter, les problèmes et incertitudes inhérents à la recherche et au développement de produits, dont l’incertitude quant au succès clinique et à l’obtention des autorisations réglementaires ; l’incertitude quant au succès commercial ; les difficultés et retards dans la fabrication ; la concurrence, y compris les progrès technologiques, les nouveaux produits et brevets obtenus par nos concurrents ; la contestation de brevets ; les préoccupations quant à l’efficacité ou à l’innocuité de produits conduisant à des rappels de produits ou à des actions réglementaires ; l’évolution des comportements et des habitudes d’achat des acheteurs de produits et services de soins de santé ; les modifications des lois et réglementations en vigueur, y compris les réformes en matière de soins de santé à travers le monde ; ainsi que les tendances envers la maîtrise des coûts des soins de santé. Une liste et des descriptions plus détaillées de ces risques, incertitudes et autres facteurs figurent dans le rapport annuel de Johnson & Johnson sur formulaire 10-K pour l’exercice clos au 29 décembre 2019, y compris dans les sections intitulées « Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements » et « Item 1A. Risk Factors », dans le dernier rapport trimestriel déposé par la société sur formulaire 10-Q et dans les documents déposés ultérieurement par la société auprès de la Commission américaine des opérations de Bourse (SEC). Des exemplaires de ces documents sont disponibles en ligne sur les sites www.sec.gov, www.jnj.com ou sur demande auprès de Johnson & Johnson. Aucune des sociétés pharmaceutiques Janssen, ni Johnson & Johnson n’assume l’obligation de mettre à jour un quelconque énoncé prospectif suite à de nouvelles informations ou à des événements ou développements futurs.
Références
1 EMA. Évaluation accélérée. Disponible sur : https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/accelerated-assessment. Dernière consultation en janvier 2021.
2 Madduri, D et al. Cartitude-1: Phase 1b/2 Study of Ciltacabtagene Autoleucel, a B-Cell Maturation Antigen–Directed Chimeric Antigen Receptor T Cell Therapy, in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. Présentation orale lors du congrès annuel 2020 de la Société américaine d’hématologie.
3 NHS. CAR-T Therapy. Disponible sur : https://www.england.nhs.uk/cancer/cdf/car-t-therapy/. Dernière consultation en janvier 2021.
4 JnJ.com. Janssen Initiates Rolling Submission of a Biologics License Application to U.S. FDA for BCMA CAR-T Therapy Ciltacabtagene Autoleucel (cilta-cel) for the Treatment of Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma. Disponible sur : https://www.jnj.com/janssen-initiates-rolling-submission-of-a-biologics-license-application-to-u-s-fda-for-bcma-car-t-therapy-ciltacabtagene-autoleucel-cilta-cel-for-the-treatment-of-relapsed-and-or-refractory-multiple-myeloma. Dernière consultation en janvier 2021.
5 ClinicalTrials.gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-1). Disponible sur : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207. Dernière consultation en janvier 2021.
6 Hay A, Cheung M. CAR T-cells: costs, comparisons, and commentary. J Med Econ. 2019: 22(7): 613-615, DOI: 10.1080/13696998.2019.1582059
7 Cho SF, Anderson KC, Tai YT. Targeting B-cell maturation antigen (BCMA) in multiple myeloma: potential uses of BCMA-based immunotherapy. Front Immunol. 2018;9:18-21.
8 JnJ.com Janssen Enters Worldwide Collaboration and License Agreement with Chinese Company Legend Biotech to Develop Investigational CAR-T Anti-Cancer Therapy. Disponible sur : https://www.jnj.com/media-center/press-releases/janssen-enters-worldwide-collaboration-and-license-agreement-with-chinese-company-legend-biotech-to-develop-investigational-car-t-anti-cancer-therapy. Dernière consultation en janvier 2021.
9 Chen L, Xu J, Fu Sr W, Jin S, Yang S, Yan S, Wu W, Liu Y, Zhang W, Weng X, Wang Y. Updated phase 1 results of a first-in-human open-label study of Lcar-B38M, a structurally differentiated chimeric antigen receptor T (CAR-T) cell therapy targeting B-cell maturation antigen (Bcma).
10 JnJ.com. Janssen Announces Investigational CAR-T Therapy JNJ-68284528 Granted PRIME Designation by the European Medicines Agency. Disponible sur : https://www.jnj.com/janssen-announces-investigational-car-t-therapy-jnj-68284528-granted-prime-designation-by-the-european-medicines-agency. Dernière consultation en janvier 2021.
11 Agence européenne des médicaments. Feuillet d’information pour PRIME. Disponible sur : https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/prime-priority-medicines. Dernière consultation en janvier 2021.
12 Agence européenne des médicaments. Public summary of opinion on orphan designation. Disponible sur : https://www.ema.europa.eu/en/documents/orphan-designation/eu/3/20/2252-public-summary-positive-opinion-orphan-designation-autologous-human-t-cells-genetically_en.pdf. Dernière consultation en janvier 2021.
13 Association américaine d’oncologie clinique. Multiple myeloma: introduction. Disponible sur : https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Dernière consultation en janvier 2021.
14 GLOBOCAN 2018. Cancer Today Population Factsheets: Europe Region. Disponible sur : https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/908-europe-fact-sheets.pdf. Dernière consultation en janvier 2021.
15 Association américaine d’oncologie clinique. Multiple Myeloma: Statistics. Disponible sur : https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/statistics. Dernière consultation en janvier 2021.
16 Cancer Research UK. Myeloma Statistics. Disponible sur : https://www.cancerresearchuk.org/health-professional/cancer-statistics/statistics-by-cancer-type/myeloma#heading-Two. Dernière consultation en janvier 2021.
17 Costa LJ, Gonsalves WI, Kumar SK. Early mortality in multiple myeloma. Leukemia. 2015;29:16168.
18 Abdi J, Chen G, Chang H, et al. Drug resistance in multiple myeloma: latest findings and new concepts on molecular mechanisms. Oncotarget. 2013;4:2186–2207.
19 Richardson P, Mitsiades C, Schlossman R, et al. The treatment of relapsed and refractory multiple myeloma. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2007:317-23.
20 American Cancer Society. Multiple Myeloma: Symptoms and Signs. Disponible sur : https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/symptoms-and-signs. Dernière consultation en janvier 2021.
21 Kumar SK, Lee JH, Lahuerta JJ, et al., Risk of progression and survival in multiple myeloma relapsing after therapy with IMiDs and bortezomib: a multicenter international myeloma working group study. Leukemia. 2012;2621:149-57.
CP-205852
Janvier 2021
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