BOSTON et CARLSBAD, Californie–(BUSINESS WIRE)–Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ : IONS) et sa filiale à 100 %, Akcea Therapeutics, marquent aujourd’hui la 3e Journée de sensibilisation au syndrome de chylomicronémie familiale (SCF), une célébration mondiale organisée chaque année le premier vendredi de novembre pour accroître la sensibilisation aux défis associés à cette maladie débilitante et ultra rare. En collaboration avec les membres de la communauté SCF, Ionis et Akcea ont fait des progrès significatifs dans les efforts visant à aider les gens du monde entier à connaître le SCF et son impact sur les patients, leurs familles et les soignants.
« Nous sommes fiers de nous associer à la communauté SCF pour accroître la sensibilisation à cette maladie dévastatrice. Aujourd’hui, nous mettons la lumière sur les patients, les soignants et les familles qui vivent avec le fardeau de cette maladie et nous célébrons les membres de la communauté mondiale du SCF qui sont aux avant-postes du combat pour sensibiliser au SCF », a déclaré Kristina Bowyer, vice-présidente de développement de médicaments centrés sur le patient chez Ionis. « Les défenseurs comme Melissa Goetz et Lindsey Sutton de la FCS Foundation, et Jill Prawer d’Action FCS, sont quelques-uns des nombreux humbles héros dont les efforts inlassables pour la défense des intérêts des patients et des familles constituent une source d’inspiration pour notre travail. Leur courage et leur engagement, en particulier pendant cette année très difficile, confèrent à nos équipes une détermination renouvelée pour répondre à leurs besoins. »
Le SCF est une maladie génétique causée par une altération de la fonction de l’enzyme lipoprotéine lipase (LPL), qui entraîne des taux élevés de triglycérides, des risques considérables et un fardeau de la maladie important. Cela peut inclure une pancréatite aiguë imprévisible et potentiellement mortelle ainsi que des complications chroniques dues à des lésions permanentes des organes. On estime qu’entre 3 000 et 5 000 personnes vivent avec le SCF à travers le monde. Les patients doivent gérer leur taux de triglycérides en adoptant un régime strict et extrêmement faible en matières grasses (entre 10 et 20 g de graisse par jour), ce qui est incroyablement difficile et ne supprime pas le risque de pancréatite et d’autres symptômes de la maladie.
Pour attirer l’attention sur la journée de sensibilisation au SCF, les employés d’Ionis et d’Akcea participeront à un défi de régime SCF où, pendant toute la journée de sensibilisation au SCF, ils devront adhérer au régime strict et faible en matières grasses que les patients endurent tous les jours. Les entreprises encouragent également les employés et les membres de la communauté mondiale du SCF à participer à un défi culinaire où ils peuvent partager des recettes créatives et des aliments compatibles avec le SCF. Ionis et Akcea prévoient de partager leurs activités sur les réseaux sociaux en utilisant les hashtags #FCSAwarenessDay, #chylomicronemia, #ActionFCS et #LPLD. Les recettes sont disponibles ici.
« J’ai toujours vécu avec les défis d’un régime alimentaire faible en matières grasses pour lutter contre le SCF et cela a eu un vrai impact sur moi sur le plan physique, émotionnel et social ; en effet, j’évitais souvent les activités sociales avec mes amis et ma famille », a déclaré Krish, un résident de Londres vivant avec le SCF. « Je suis reconnaissant aux entreprises comme Akcea et Ionis d’avoir mis en lumière les défis uniques auxquels sont confrontées au quotidien les personnes touchées par le SCF ainsi que pour tous les efforts qu’elles prodiguent pour soutenir les patients. Ensemble, nous devons continuer à augmenter la sensibilisation à cette maladie rare, difficile et débilitante présente à l’échelle mondiale. »
À propos du SCF
Le syndrome de chylomicronémie familiale (SCF) est une maladie ultra rare causée par une altération de la fonction de l’enzyme lipoprotéine lipase (LPL) et caractérisée par une hypertriglycéridémie sévère (> 880 mg/dL ou 10 mmol/L) et un risque de pancréatite aiguë imprévisible et potentiellement mortelle. En raison de la production ou de la fonction limitée du LPL, les personnes atteintes de SCF ne peuvent pas décomposer les chylomicrons, des particules de lipoprotéines qui sont composées à 90 % de triglycérides. En plus de la pancréatite aiguë, les patients atteints de SFC sont à risque de complications chroniques dues à des lésions permanentes d’organes, comme la pancréatite chronique ou encore le diabète pancréatogène (de type 3c). Ils peuvent ressentir des symptômes quotidiens, comme des douleurs abdominales, une fatigue généralisée et des troubles cognitifs, susceptibles d’affecter leur capacité à travailler. Les personnes souffrant de SCF signalent également des effets émotionnels et psychosociaux majeurs, parmi lesquels l’anxiété, le repli social, la dépression et le sentiment d’avoir le cerveau embrumé. Des informations supplémentaires sur le SCF sont disponibles sur www.fscfocus.com, sur le site d’Action FCS à l’adresse https://www.actionfcs.org/ et sur le site de la FCS Foundation à l’adresse http://www.livingwithfcs.org. Pour une liste complète des organisations soutenant la communauté des personnes atteintes de SCF dans le monde, veuillez cliquer ici.
À PROPOS D’AKCEA THERAPEUTICS, INC.
Akcea Therapeutics, Inc. est une filiale à 100 % d’Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : IONS), le leader des médicaments thérapeutiques ciblant l’ARN, pour le traitement des patients atteints de maladies rares et graves. Akcea commercialise TEGSEDI® (inotersen) et WAYLIVRA® (volanesorsen), et avec Ionis, fait progresser un pipeline mature de nouveaux médicaments découverts par Ionis et basés sur la technologie antisens exclusive d’Ionis. TEGSEDI est approuvé aux États-Unis, dans l’UE, au Canada et au Brésil, et WAYLIVRA est approuvé dans l’UE. Pour plus d’informations sur Akcea, visitez www.akceatx.com.
À PROPOS D’IONIS PHARMACEUTICALS, INC.
En tant que chef de file dans la découverte et la mise au point de médicaments ciblant l’ARN, Ionis a créé une plateforme de découverte de médicaments efficace et applicable à grande échelle, appelée technologie antisens, qui peut permettre de traiter des maladies pour lesquelles aucune autre approche thérapeutique ne s’était jusqu’ici révélée efficace. Notre plateforme de découverte de médicaments a servi de tremplin à une promesse concrète et a permis de concrétiser l’espoir de patients dont les besoins n’étaient pas satisfaits. Nous avons développé le premier et unique traitement approuvé pour les enfants et les adultes atteints d’amyotrophie spinale ainsi que le tout premier médicament approuvé au monde ciblant l’ARN pour le traitement de la polyneuropathie chez les adultes atteints d’amylose héréditaire à transthyrétine. Nous ciblons tous les patients et prévoyons de posséder à terme un pipeline de plus de 40 nouveaux médicaments conçus pour traiter une grande variété de maladies, y compris des maladies neurologiques, cardio-rénales, métaboliques, infectieuses et pulmonaires. Pour en savoir plus sur Ionis, visitez www.ionispharma.com et suivez-nous sur Twitter @ionispharma.
DÉCLARATIONS PRÉVISIONNELLES
Le présent communiqué de presse comprend des déclarations prévisionnelles concernant les activités d’Ionis, des orientations financières et des informations sur le potentiel thérapeutique et commercial du WAYLIVRA et d’autres technologies et produits en développement d’Ionis, ainsi que des déclarations concernant les activités d’Akcea Therapeutics, Inc., filiale à 100 % d’Ionis. Toute déclaration décrivant les objectifs, les attentes ainsi que les projections, les intentions ou les opinions de nature financière ou autre d’Ionis, constitue une déclaration prévisionnelle et doit être considérée comme une déclaration à risque. De telles déclarations sont sujettes à certains risques et à certaines incertitudes, y compris ceux liés à l’impact que la COVID-19 pourrait avoir sur notre activité, et comprenant également, mais sans s’y limiter, ceux liés à nos produits commerciaux et aux médicaments de notre pipeline, et en particulier ceux inhérents au processus de découverte, de mise au point et de commercialisation de médicaments qui soient assez sûrs et efficaces pour un usage thérapeutique humain, ainsi que ceux entourant les efforts de développement d’activités commerciales pour de tels médicaments. Les déclarations prévisionnelles d’Ionis impliquent également des hypothèses qui, si elles ne se matérialisaient jamais ou s’avéraient incorrectes, pourraient faire varier de façon sensible ses résultats par rapport à ceux exprimés de façon explicite ou implicite dans de telles déclarations prévisionnelles. Bien que les déclarations prévisionnelles d’Ionis reflètent le jugement exercé de bonne foi de ses administrateurs, lesdites déclarations s’appuient uniquement sur des faits et des facteurs actuellement connus d’Ionis. Par conséquent, le lecteur est avisé de ne pas se fier outre mesure aux présentes déclarations prévisionnelles. Ces risques ainsi que d’autres risques relatifs aux programmes d’Ionis sont décrits plus en détail dans le rapport annuel d’Ionis sur formulaire 10-K pour l’exercice clos le 31 décembre 2019 ainsi que dans le dernier dépôt trimestriel sur formulaire 10-Q, documents qui ont été déposés auprès de la SEC. Vous pouvez vous procurer des exemplaires de ces documents et d’autres documents en vous adressant à la Société.
Ionis Pharmaceuticals® est une marque déposée d’Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea Therapeutics®, TEGSEDI® et WAYLIVRA® sont des marques déposées d’Akcea Therapeutics, Inc.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.
Contacts
Akcea/Ionis, Contact avec les investisseurs :
D. Wade Walke, Ph.D.
Vice-président des relations avec les investisseurs
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Akcea/Ionis, Contact avec les médias :
Roslyn Patterson
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