PARIS et CAMBRIDGE, Massachusetts–(BUSINESS WIRE)–Eyevensys, une société de biotechnologie privée au stade clinique développant des thérapies géniques non virales pour le traitement des maladies ophtalmiques, a annoncé aujourd’hui que l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) avait accordé la désignation de médicament orphelin à EYS611 pour le traitement de la rétinite pigmentaire (RP).
Eyevensys développe EYS611, un plasmide d’ADN qui code pour la protéine transferrine humaine, afin d’aider les patients diagnostiqués avec une RP, ainsi que d’autres maladies dégénératives de la rétine, telles que la forme « sèche » de la dégénérescence maculaire liée à l’âge ou le glaucome.
La transferrine est une protéine endogène qui aide à réguler les taux de fer dans l’œil. Tandis que le fer est essentiel pour le métabolisme rétinien et le cycle visuel, une teneur en fer trop importante peut induire un stress oxydatif et est extrêmement toxique pour la rétine. Une surcharge en fer a été associée à la mort des photorécepteurs dans plusieurs maladies dégénératives de la rétine. En agissant comme un agent chélateur du fer et comme neuroprotecteur, EYS611 contribue au ralentissement de la progression de maladies comme la RP, quelle que soit la mutation génétique à l’origine de la maladie.
Eyevensys vient juste de publier des données précliniques dans le numéro de septembre 2020 du journal Pharmaceutics. L’article, intitulé “Transferrin non-viral gene therapy for treatment of retinal degeneration” (Bigot, et al., Pharmaceutics), montre qu’EYS611 est sûr et efficace pour préserver les photorécepteurs et le fonctionnement de la rétine dans des modèles de dégénérescence rétinienne aiguë et héréditaire chez le rat.
« Nous sommes ravis d’avoir reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA car il s’agit d’un important jalon réglementaire. Nous sommes impatients d’appliquer notre programme unique de thérapie génique non virale aux patients atteints de RP, afin de ralentir la progression de cette maladie rétinienne dégénérative, actuellement sans traitement approuvé, qui compromet la vision de patients et peut éventuellement conduire à la cécité », a déclaré Thierry Bordet, PhD, directeur scientifique.
« Cette désignation de médicament orphelin reconnaît les besoins non satisfaits des personnes souffrant de RP, et cette occasion de faire passer notre traitement au processus de développement avec cette désignation constitue un tournant encourageant. Avec EYS611, nous avons bon espoir de pouvoir proposer une option thérapeutique à tous les patients atteints de RP, quelle que soit la mutation génétique sous-jacente, qui soit bien moins invasive et puisse être utilisée pour traiter les patients à un stade plus précoce de la maladie que les thérapies de remplacement génique à vecteur viral traditionnelles, qui ciblent seulement la macula et sont développées uniquement pour un nombre restreint de patients atteints de RP avec des mutations spécifiques », a affirmé Ronald Buggage, MD, directeur médical.
Le programme de désignation de médicament orphelin de la FDA accorde le statut de médicament orphelin à des médicaments et des produits biologiques qui sont définis comme ceux prévus pour le traitement, le diagnostic et la prévention sûrs et efficaces de maladies/troubles rares qui affectent moins de 200 000 personnes aux États-Unis, ou qui affectent plus de 200 000 personnes mais ne devraient pas permettre de recouvrer les coûts liés au développement et à la commercialisation d’un médicament de traitement.
À propos d’Eyevensys
Eyevensys est une société de biotechnologie privée au stade clinique qui développe une technologie innovante visant à permettre la production intraoculaire soutenue de protéines thérapeutiques pour traiter un large éventail de maladies ophtalmiques.
Développée par le Pr Francine Behar-Cohen, la technologie propriétaire d’Eyevensys utilise l’électroporation pour administrer des plasmides d’ADN codant pour des protéines thérapeutiques dans le muscle ciliaire de l’œil. Cette approche permet la production intraoculaire en continu de protéines thérapeutiques.
Le candidat médicament le plus avancé d’Eyevensys, EYS606, est un nouveau traitement potentiel pour les patients souffrant d’uvéite non infectieuse (UNI) chronique. EYS606 combine le système d’électrotransfection propriétaire d’Eyevensys et un plasmide codant pour la production d’une puissante protéine de fusion qui neutralise l’activité de TNFα, une cytokine qui a démontré qu’elle jouait un rôle essentiel dans la médiation de l’inflammation intraoculaire en cas d’UNI. EYS606 fait actuellement l’objet d’un essai clinique de Phase I/II dans l’UE et a reçu la désignation de médicament orphelin de l’Agence européenne du médicament (EMA) pour le traitement de l’UNI. Le potentiel thérapeutique de EYS606 chez les patients souffrant d’UNI chronique active fait l’objet d’une étude plus approfondie dans la deuxième partie de l’étude EYS606-CT1 en cours en France et au Royaume-Uni, et dans une deuxième étude de Phase 2, l’étude ELECTRO (EYS606-CT2), menée aux États-Unis.
Eyevensys développe également EYS611, un traitement pour la rétinite pigmentaire et potentiellement d’autres maladies dégénératives de la rétine, dont les stades avancés de la forme « sèche » de la dégénérescence maculaire liée à l’âge et du glaucome. Le traitement code pour un puissant chélateur du fer avec des propriétés antioxydantes et neuroprotectrices endogènes. Dans les modèles animaux, le traitement a démontré qu’il était sûr et efficace pour préserver et ralentir la dégénérescence de la structure et de la fonction rétiniennes.
Eyevensys fait également progresser le développement d’un plasmide à deux gènes, EYS809, exprimant deux protéines thérapeutiques pour la DMLA humide, l’œdème maculaire diabétique et l’occlusion de la veine centrale de la rétine, et explore d’autres composés pour des indications non divulguées.
Eyevensys a été fondée en 2008. La société, qui dispose de bureaux à Paris, en France, et aux États-Unis, est financée par Boehringer Ingelheim Venture Fund, Pureos Bioventures, Bpifrance via le fonds Innobio, CapDecisif, Inserm Transfert Initiative, Pontifax et le Global Health Sciences Fund.
Pour de plus amples informations au sujet d’Eyevensys, veuillez visiter le site www.eyevensys.com.
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