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– Les principales conclusions tirées des données en monde réel et des études rétrospectives de neuf résumés seront présentées lors du 62^e congrès et exposition de l’ASH, organisé virtuellement cette année

– Takeda poursuit le recueil et l’application de preuves de la vie réelle dans le traitement de l’hémophilie, de la maladie de von Willebrand (MW) et de la drépanocytose (SCD), faisant ainsi progresser le traitement personnalisé dans le cadre de son engagement continu envers les personnes souffrant de troubles de la coagulation

CAMBRIDGE, Massachusetts et OSAKA, Japon–(BUSINESS WIRE)–Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502/NYSE:TAK) (“Takeda”), a présenté aujourd’hui cinq posters d’hématologie et quatre résumés dans le cadre du 62^e congrès annuel et exposition de l’American Society of Hematology (ASH). Takeda souligne ainsi son engagement à faire progresser les traitements des troubles rares de la coagulation. La société présentera également lors du congrès des données issues de son portefeuille plus large d’oncologie et de son programme de recherche en cours. Pour en savoir plus, cliquez ici.

Les données en monde réel démontrent l’importance des soins centrés sur le patient

Les données en monde réel (RWE – Real-world evidence) provenant d’études sur les troubles rares de la coagulation démontrent le rôle crucial que jouent la compréhension des modèles de soins et l’expérience globale du patient en dehors des études cliniques rigoureuses dans l’avancement du traitement axé sur le patient dans les troubles de la coagulation. Plusieurs des études de Takeda présentées lors du congrès de l’ASH apportent des données concrètes permettant de mieux appréhender la gestion clinique du traitement et les résultats associés à l’hémophilie A et à la maladie de von Willebrand.

« Les données en monde réel permettent aux professionnels de la santé de mieux comprendre les effets des médicaments dans la pratique clinique courante et peuvent faire progresser le traitement centré sur le patient dans les troubles hémorragiques », a déclaré le Dr Michael Tarantino, PDG, médecin-chef et président de l’Institut des troubles hémorragiques et de la coagulation et professeur de pédiatrie et de médecine au College of Medicine-Peoria de l’Université de l’Illinois. « Par exemple, les données en monde réel présentées lors du congrès de l’ASH décrivent les mesures de satisfaction des patients concernant ADYNOVATE. Ces données nous aident à mieux comprendre la véritable expérience des patients lors de l’utilisation de nos produits. »

La perspective offerte par les données en monde réel sont présentées dans les posters suivants lors du congrès ASH 2020:

• ADYNOVATE (Facteur antihémophilique (recombinant), pégylé) et hémophilie A:
  • L’affiche « ATHN-2: Dosing, Patient Satisfaction and Other Patient-Reported Outcomes after Switching to Rurioctocog Alfa Pegol in ATHN 2: A Longitudinal, Observational Study of Previously Treated Hemophilia Patients Switching Coagulation Replacement Factor Products, » (poster #870) met en évidence les résultats d’une étude longitudinale de patients traités précédemment pour l’hémophilie A et ayant changé de traitement pour le rurioctocog alfa pegol, afin d’identifier les modèles de dosage, la satisfaction du patient par rapport au changement de traitement et l’impact sur la santé et la productivité en général.
• ADVATE^® (Facteur antihémophilique (recombinant)) et hémophilie A:
  • L’affiche « Effectiveness and safety outcomes in patients with hemophilia A receiving antihemophilic factor (recombinant) for at least 5 years in a real-world setting: 6-year interim analysis of the AHEAD International and German studies, » (poster #2698) évalue l’efficacité et la sécurité à long terme chez les patients atteints d’hémophilie A (HA) traités avec ADVATE pendant plus de cinq ans dans la vie réelle.
• FEIBA^® (Complexe coagulant anti-inhibiteur)
  • L’affiche en ligne « Real-world clinical management of patients with congenital hemophilia and inhibitors: interim analysis of the FEIBA Global Outcome study (FEIBA GO), » (publiée exclusivement en ligne) évalue la sécurité à long terme et l’efficacité dans le monde réel du complexe prothrombique activé et concentré en tant que prophylaxie (aPCC) ou traitement à la demande, observé dans l’étude FEIBA GO chez les patients atteints d’hémophilie congénitale A ou B avec inhibiteurs (PwHI) au travers de différents environnements cliniques.
• Maladie de von Willebrand : Affiches présentant des données de deux études visant à faire progresser les connaissances scientifiques et la compréhension de la maladie de von Willebrand (MW), y compris les analyses rétrospectives suivantes :
  • « Characterization of Hysterectomy in Women with VWD Using Data from a US Medical Claims Database, » (poster #1794) qui utilise les données des demandes de remboursement pour évaluer les taux d’hystérectomie/AU chez les femmes avant et après le diagnostic de la MW et évaluer l’hystérectomie/AU (y compris l’âge au moment de l’intervention) chez les femmes atteintes de la MW par rapport aux femmes sans trouble de la coagulation.
  • « Retrospective chart review of gastrointestinal bleeding in patients with von Willebrand Disease » (publiée exclusivement en ligne) qui vise à décrire l’histoire naturelle du traitement et de la gestion des saignements GI chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand, en comparant les patients présentant des antécédents de saignements GI à ceux qui ont eu leur premier saignement GI au cours des cinq années de cette revue de dossier.
• Drépanocytose:
  • L’affiche « Prevalence of vaso-occlusive crises (VOCs) in patients with sickle cell disease: A retrospective US claims database analysis » (publiée exclusivement en ligne) est une analyse rétrospective de la base de données qui présente les caractéristiques démographiques et cliniques des patients atteints de drépanocytose.

Les progrès du traitement personnalisé des troubles de la coagulation

Au-delà de la série de données en monde réel présentées lors du congrès de l’ASH 2020, Takeda souligne son engagement à faire évoluer le traitement individualisé dans le domaine de l’hématologie rare, en insistant sur l’importance d’un modèle de posologie adapté à l’hémophilie en fonction des différents profils pharmacocinétiques (PC) des patients, des préférences des patients dans le traitement de l’hémophilie A et de la démographie clinique des patients atteints de drépanocytose. Pour la maladie de von Willebrand, si nous sommes loin d’avancer un régime de dosage guidé par la pharmacocinétique, nous examinons néanmoins diverses caractéristiques personnelles, comme le poids corporel, afin de faire progresser la pharmacocinétique dans le traitement de la maladie de von Willebrand.

« Les traitements personnalisés sont susceptibles de produire de meilleurs résultats tout en améliorant à la fois l’expérience du patient et celle du professionnel soignant », commente Wolfhard Erdlenbruch, DM, PhD, vice-président, responsable des affaires médicales mondiales en hématologie. « Dans le cas des troubles rares de la coagulation, la modélisation de la pharmacocinétique a permis de mettre en place une approche plus personnalisée de la thérapie du facteur, même si le chemin vers la personnalisation est encore en cours de définition, comme l’indiquent les données présentées cette année à l’ASH ».

Quelques autres informations présentées lors du congrès de l’ASH 2020 :

• Maladie de von Willebrand :
  • L’affiche « Assessment of rVWF pharmacokinetics in overweight and obese VWD patients using a population pharmacokinetic model, » (poster #859) vise à comprendre comment la relation entre l’IMC et la pharmacocinétique (PC) du facteur von Willebrand (FVW) chez les patients en surpoids et obèses pourrait contribuer à optimiser le dosage dans ces populations.
• Hémophilie A :
  • L’affiche « Patient preferences for hemophilia A treatments: A discrete choice experiment, » (poster #1623) a mesuré les préférences des patients pour différents traitements de l’hémophilie A, y compris les nouveaux traitements comme la thérapie génique. Les résultats d’une étude menée auprès de patients atteints d’hémophilie A modérée ou sévère et n’ayant pas d’antécédents d’inhibiteurs du FVIII ont révélé que la fréquence, la voie et le lieu d’administration ainsi que les frais à la charge du patient étaient les caractéristiques du traitement qui influençaient le plus les préférences des patients pour le traitement de l’hémophilie A.
  • L’affiche « Assessing Patient Experiences with Prophylactic Treatments for Hemophilia A: Concept Elicitation for Gene Therapy, » (publiée exclusivement en ligne) cherche à mieux connaître les expériences de vie des patients atteints d’hémophilie A, l’impact des traitements traditionnels de l’hémophilie A et la perception des patients quant à la valeur potentielle de la thérapie génique par rapport aux traitements prophylactiques classiques.

À propos d’ADYNOVATE/ADYNOVI

ADYNOVATE [facteur antihémophilique (recombinant), pégylé] a tout d’abord été homologué par l’Agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (FDA) aux États-Unis, puis au Japon, au Canada et en Colombie, et est approuvé sous la dénomination ADYNOVI^® dans les 28 États membres de l’Union européenne (UE) ainsi qu’en Islande, au Liechtenstein, en Norvège et en Suisse. En Europe, ADYNOVI est approuvé pour le traitement et la prophylaxie des saignements chez les patients atteints d’hémophilie A, âgés de 12 ans ou plus.

ADYNOVATE informations importantes

ADYNOVATE (Facteur antihémophilique [recombinant] pégylé): information importante

Indications et restrictions d’utilisation

ADYNOVATE est un facteur antihémophilique humain indiqué chez les enfants et les adultes atteints d’hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII) pour :

• Le traitement à la demande et le contrôle des épisodes de saignement
• La prise en charge périopératoire
• La prophylaxie de routine pour réduire la fréquence des épisodes de saignement

ADYNOVATE n’est pas indiqué pour le traitement de la maladie de von Willebrand.

INFORMATIONS DÉTAILLÉES SUR LES RISQUES IMPORTANTS

CONTRE-INDICATIONS

Réaction anaphylactique antérieure à ADYNOVATE, à la molécule d’origine (ADVATE [Facteur antihémophilique (recombinant)]), aux protéines de la souris ou du hamster ou aux excipients d’ADYNOVATE (par ex. tris, mannitol, tréhalose, glutathion et/ou polysorbate 80).

MISES EN GARDE ET PRÉCAUTIONS

Réactions d’hypersensibilité

Des réactions d’hypersensibilité sont possibles avec ADYNOVATE. Des réactions d’hypersensibilité de type allergique, dont l’anaphylaxie, ont été signalées avec d’autres produits à base de facteur VIII antihémophilique recombinant, notamment avec la molécule d’origine, ADVATE. Les signes précoces de réactions d’hypersensibilité pouvant évoluer vers une anaphylaxie peuvent inclure: œdème de Quincke, serrement de poitrine, dyspnée, respiration sifflante, urticaire et prurit. Interrompre immédiatement l’administration du médicament et initier un traitement approprié si des réactions d’hypersensibilité surviennent.

Anticorps neutralisants

Une formation d’anticorps neutralisants (inhibiteurs) du facteur VIII peut survenir suite à l’administration d’ADYNOVATE. Suivre régulièrement les patients afin de déceler le développement possible d’inhibiteurs du facteur VIII en effectuant des observations cliniques appropriées et des tests en laboratoire. Réaliser un examen pour mesurer la concentration de l’inhibiteur du facteur VIII si le taux de facteur VIII plasmatique n’augmente pas comme prévu, ou s’il n’est pas possible de contrôler les saignements avec la dose prévue.

EFFETS INDÉSIRABLES

Les effets indésirables les plus courants (≥1 % des sujets) signalés dans les études cliniques ont été les maux de tête et les nausées.

Pour plus d’informations, veuillez consulter le résumé des caractéristiques du produit de l’ADYNOVI, disponible ici.

Pour des informations de sécurité spécifiques aux États-Unis, veuillez vous référer à l’information de prescription ADYNOVATE US en cliquant ici.

À PROPOS D’ADVATE

ADVATE est un produit recombinant de FVIII complet (dérivé du gène FVIII complet) élaboré sans aucun additif à base de sang. ADVATE est approuvé dans l’UE pour le traitement et la prophylaxie des hémorragies chez les patients atteints d’hémophilie A (déficience congénitale en facteur VIII) de toutes les tranches d’âge.

ADVATE est actuellement approuvé dans plus de 70 pays dans le monde, dont: États-Unis, Canada, 28 pays de l’Union européenne, Algérie, Argentine, Australie, Bahreïn, Brésil, Brunei, Chili, Chine, Colombie, Équateur, CCG, Hong Kong, Islande, Inde, Irak, Israël, Japon, Kazakhstan, Koweït, Macao, Malaisie, Mexique, Maroc, Nouvelle-Zélande, Norvège, Panama, Porto Rico, Qatar, Russie, Arabie Saoudite, Serbie, Singapour, Corée du Sud, Suriname, Suisse, Taiwan, Thaïlande, Tunisie, Turquie, EAU, Ukraine, Uruguay, Venezuela, Vietnam.

ADVATE informations importantes

ADVATE (Facteur antihémophilique [recombinant] : Information importante

Indications

ADVATE est un facteur antihémophilique recombinant indiqué chez les enfants et les adultes atteints d’hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII) pour :

• Le traitement et le contrôle des épisodes de saignement
• La prise en charge périopératoire
• La prophylaxie de routine pour éviter ou réduire la fréquence des épisodes de saignement

ADVATE n’est pas indiqué pour le traitement de la maladie de von Willebrand.

INFORMATIONS DÉTAILLÉES SUR LES RISQUES IMPORTANTS

CONTRE-INDICATIONS

Les patients présentant des réactions d’hypersensibilité mortelle, y compris l’anaphylaxie, aux protéines de souris ou de hamster ou à d’autres composants du produit.

MISES EN GARDE ET PRÉCAUTIONS

Réactions d’hypersensibilité

Des réactions d’hypersensibilité de type allergique, dont l’anaphylaxie, ont été signalées avec ADVATE.

Les symptômes incluent les vertiges, la paresthésie, les éruptions cutanées, les bouffées de chaleur, le gonflement du visage, l’urticaire, la dyspnée, le prurit et les vomissements. Arrêtez ADVATE si des symptômes d’hypersensibilité apparaissent et administrez un traitement d’urgence approprié.

Anticorps neutralisants

Des anticorps neutralisants (inhibiteurs) ont été signalés à la suite de l’administration d’ADVATE, principalement chez des patients n’ayant pas été traités auparavant (PUP) et chez des patients ayant été traités de façon minimale (MTP). Surveillez tous les patients pour le développement des inhibiteurs du facteur VIII au moyen d’une observation clinique appropriée et de tests de laboratoire. Si les niveaux d’activité plasmatique du facteur VIII prévus ne sont pas atteints, ou si les saignements ne sont pas contrôlés avec la dose prévue, effectuer un test qui mesure la concentration d’inhibiteurs du facteur VIII.

EFFETS INDÉSIRABLES

• Les effets indésirables graves observés avec ADVATE sont des réactions d’hypersensibilité, y compris l’anaphylaxie, et le développement d’inhibiteurs de haut niveau nécessitant des traitements alternatifs au facteur VIII.
• Les effets indésirables les plus fréquemment observés lors des essais cliniques (> 5 % des patients) étaient la pyrexie, les maux de tête, la toux, la nasopharyngite, l’arthralgie, les vomissements, l’infection des voies respiratoires supérieures, les lésions des membres, la congestion nasale et la diarrhée.

Pour plus d’informations, veuillez consulter le résumé des caractéristiques du produit d’ADVATE en cliquant ici.

Pour des informations de sécurité spécifiques aux États-Unis, veuillez vous référer à l’information de prescription ADVATE US en cliquant ici.

À propos de VEYVONDI/VONVENDI

VEYVONDI est indiqué chez les adultes (18 ans et plus) atteints de la maladie de von Willebrand (MW), lorsque le traitement par la desmopressine (DDAVP) seule se révèle inefficace ou n’est pas indiqué pour le traitement des hémorragies et le traitement/la prévention des hémorragies chirurgicales. Le VEYVONDI ne doit pas être utilisé dans le traitement de l’hémophilie A.¹

Pour obtenir le résumé complet des caractéristiques des produits de l’UE, y compris la ou les indications approuvées et les informations importantes sur la sécurité des produits commercialisés, veuillez cliquer ici.

Aux États-Unis, le produit a été approuvé sous le nom commercial VONVENDI^® [facteur von Willebrand (recombinant)] et est indiqué pour une utilisation chez les adultes (18 ans et plus) atteints de la maladie de von Willebrand pour le traitement à la demande et le contrôle des épisodes de saignement ou la prise en charge périopératoire des saignements.

VONVENDI Informations importantes

VONVENDI [facteur von Willebrand (recombinant)] informations importantes

Indications

VONVENDI [facteur von Willebrand (recombinant)] est un facteur von Willebrand recombinant (rVWF) indiqué pour les adultes (18 ans et plus) atteints de la maladie de von Willebrand (MW) :

• Traitement à la demande et contrôle des épisodes hémorragiques
• La prise en charge périopératoire des saignements

Informations détaillées sur les risques importants

CONTRE-INDICATIONS

Ne pas utiliser chez les patients présentant des réactions d’hypersensibilité potentiellement mortelles à VONVENDI ou à ses composants (citrate tri-sodique dihydraté, glycine, mannitol, tréhalosedihydraté, polysorbate 80 et protéines de hamster ou de souris).

AVERTISSEMENTS ET PRÉCAUTIONS

Embolie et thrombose

Des réactions thromboemboliques, notamment la coagulation intravasculaire disséminée, la thrombose veineuse, l’embolie pulmonaire, l’infarctus du myocarde et l’accident vasculaire cérébral, peuvent se produire, particulièrement chez les patients présentant des facteurs de risque connus de thrombose, y compris de faibles taux d’ADAMTS13. Surveiller les signes et symptômes précoces de la thrombose tels que la douleur, le gonflement, la décoloration, la dyspnée, la toux, l’hémoptysie et la syncope, et mettre en place des mesures prophylactiques contre la thromboembolie en se basant sur les recommandations actuelles.

Chez les patients nécessitant des doses fréquentes de VONVENDI en association avec le facteur VIII recombinant, surveillez les niveaux plasmatiques de l’activité du FVIII:C, car des niveaux plasmatiques de facteur VIII excessifs et soutenus peuvent augmenter le risque d’événements thromboemboliques.

Un des 80 patients traités par VONVENDI lors des essais cliniques a développé une thrombose veineuse profonde proximale en période périopératoire après une arthroplastie totale de la hanche.

Réactions d’hypersensibilité

Des réactions d’hypersensibilité ont été observées avec VONVENDI. Ces réactions peuvent inclure un choc anaphylactique, une urticaire généralisée, un angio-œdème, une oppression thoracique, une hypotension, un choc, une léthargie, des nausées, des vomissements, une paresthésie, un prurit, une agitation, une vision trouble, une respiration sifflante et/ou une détresse respiratoire aiguë. Arrêter VONVENDI si des symptômes d’hypersensibilité apparaissent et administrer un traitement d’urgence approprié.

Anticorps neutralisants (inhibiteurs)

Des inhibiteurs du FVW et/ou du facteur VIII peuvent se manifester. Si les niveaux plasmatiques prévus de l’activité du VWF (VWF:RCo) ne sont pas atteints, effectuer un test approprié pour déterminer si des inhibiteurs anti-VWF ou anti-facteur VIII sont présents. Envisagez d’autres options thérapeutiques et orientez le patient vers un médecin expérimenté dans le traitement de la maladie de von Willebrand ou de l’hémophilie A.

Chez les patients présentant des niveaux élevés d’inhibiteurs du FVW ou du facteur VIII, le traitement au VONVENDI peut se révéler inefficace et la perfusion de cette protéine peut entraîner des réactions d’hypersensibilité graves. Étant donné que les anticorps inhibiteurs peuvent se produire en même temps que les réactions anaphylactiques, il faut évaluer les patients qui subissent une réaction anaphylactique pour déterminer la présence d’inhibiteurs.

EFFETS INDÉSIRABLES

Dans les essais cliniques, les effets indésirables les plus fréquemment observés sur ≥2% des sujets (n=80) étaient le prurit généralisé, les vomissements, les nausées, les vertiges et les étourdissements. Un sujet traité au VONVENDI en milieu périopératoire a développé une thrombose veineuse profonde après une opération de remplacement total de la hanche.

Pour plus d’informations, veuillez consulter le résumé des caractéristiques du produit VEYVONDI en cliquant ici.

Pour des informations d’innocuité spécifiques aux États-Unis, veuillez consulter les informations de prescription de VONVENDI US en cliquant ici.

À propos de FEIBA (Inhibiteur du facteur VIII contournant l’activité)

FEIBA^® (un inhibiteur du facteur VIII contournant l’activité) est indiqué pour le traitement des hémorragies spontanées et la prise en charge des interventions chirurgicales chez les patients atteints d’hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII et chez les non-hémophiles avec inhibiteurs du facteur VIII acquis ainsi que pour la prophylaxie chez les patients atteints d’hémophilie A avec inhibiteurs à forte réponse et hémorragies articulaires fréquentes.

Veuillez consulter le résumé des caractéristiques du produit de FEIBA ici avant toute prescription, notamment en ce qui concerne la posologie et le suivi du traitement.

Les contre-indications sont l’hypersensibilité au produit, la coagulation intravasculaire disséminée (CIVD) et la thrombose ou embolie aiguë (y compris l’infarctus du myocarde).

Les effets indésirables des médicaments (EIM) les plus fréquents (fréquents, supérieurs ou égaux à 1/100 à <1/10) étaient l’hypersensibilité, les maux de tête, les vertiges, l’hypotension, les éruptions cutanées, les anticorps de surface de l’hépatite B positifs.

Les autres symptômes des réactions d’hypersensibilité aux produits dérivés du plasma sont notamment la léthargie et l’agitation.

Indications et informations détaillées sur les risques importants concernant FEIBA [Complexe coagulant anti-inhibiteur]

Indications pour FEIBA

FEIBA est un complexe coagulant anti-inhibiteur indiqué pour une utilisation chez des patients atteints d’hémophilie A ou B avec des inhibiteurs pour :

• Contrôle et prévention des épisodes hémorragiques
• Prise en charge périopératoire
• Prophylaxie de routine pour éviter ou réduire la fréquence des épisodes de saignement.

FEIBA n’est pas indiqué pour le traitement des épisodes de saignement résultant de déficits en facteur de coagulation en l’absence d’inhibiteurs du facteur VIII de coagulation ou du facteur IX de coagulation.

Informations détaillées sur les risques importants concernant FEIBA

MISE EN GARDE : ÉVÉNEMENTS THROMBOEMBOLIQUES   Des événements thromboemboliques ont été signalés pendant la surveillance post-commercialisation suite à une perfusion de FEIBA, en particulier suite à l’administration de doses élevées (plus de 200 unités par kilo de poids corporel et par jour) et/ou chez des patients présentant des facteurs de risque de thrombose. Surveiller les patients recevant FEIBA pour déceler tout signe ou symptôme d’événement thromboembolique.

CONTRE-INDICATIONS

FEIBA est contre-indiqué chez les patients avec:

• Des antécédents de réactions anaphylactiques ou d’hypersensibilité sévère à FEIBA ou à l’un de ses composants, dont les facteu

Contacts

Médias japonais
Kazumi Kobayashi

kazumi.kobayashi@takeda.com
+81 (0) 3-3278-2095

Médias hors Japon
David Murdoch

david.murdoch@takeda.com
+1 781-421-1741

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