– Le demande de mise sur le marché canadien (présentation de drogue nouvelle/PDN) est prévue pour le premier semestre 2021
– Amylyx projette également d’obtenir des options d’accès anticipé au Canada
CAMBRIDGE, Massachusetts–(BUSINESS WIRE)–Amylyx Pharmaceuticals, Inc., société pharmaceutique spécialisée dans le développement de nouveaux traitements pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), la maladie d’Alzheimer et d’autres maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd’hui son intention de déposer une présentation de drogue nouvelle (PDN) pour l’AMX0035 dans le traitement de la SLA auprès de Santé Canada durant le premier semestre de 2021. La décision de soumettre une PDN s’appuie sur les données cliniques positives de l’essai CENTAUR et les commentaires reçus de Santé Canada. En outre, Amylyx étudiera des options d’accès anticipé pour l’AMX0035 au Canada, notamment un éventuel programme d’accès spécial (PAS) en collaboration avec le Réseau canadien de la recherche sur la SLA, et prévoit finaliser ses plans d’ici la fin du deuxième trimestre 2021.
« Les résultats de CENTAUR ont démontré que l’AMX0035 présente des avantages à la fois fonctionnels et de survie à long terme, qui ont été observés en plus de l’utilisation de référence pour les thérapies approuvées de la SLA », déclare Sabrina Paganoni, M.D., Ph.D., investigatrice principale de l’essai CENTAUR, chercheuse au Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Massachusetts General Hospital et professeure assistante en PM&R à la Harvard Medical School et au Spaulding Rehabilitation Hospital. « Étant donné que la SLA est une maladie grave qui progresse rapidement, cet essai fournit des informations importantes afin de proposer des traitements viables et générer de l’espoir pour les personnes atteintes de SLA. »
« La transparence et l’attention au patient sont deux principes fondamentaux pour Amylyx », déclare Joshua Cohen, co-PDG, président du conseil et cofondateur d’Amylyx. « Nous avons le plaisir d’annoncer nos projets de soumettre une demande pour évaluation et d’obtenir des options d’accès anticipé au Canada. Nous nous efforcerons de déposer la PDN dans les meilleurs délais, car nous savons que chaque jour compte pour les personnes atteintes de SLA et leurs familles. » Justin Klee, co-PDG et cofondateur d’Amylyx, ajoute: « Merci à toute la communauté SLA, votre contribution a été vitale. Nous vous tiendrons informés des prochaines étapes. »
CENTAUR, une étude de 24 semaines contrôlée par placebo, avec 137 participants atteints de SLA, a évalué l’innocuité et l’efficacité de l’AMX0035. Comme précédemment annoncé, l’étude a atteint le critère principal d’efficacité de ralentissement de la SLA tel que mesuré par l’échelle d’évaluation fonctionnelle révisée de la SLA (ALSFRS-R). Des taux similaires d’événements indésirables ont été observés dans les groupes AMX0035 et placebo.
Les participants qui avaient terminé CENTAUR ont été admissibles au recrutement d’une étude de prolongement ouverte pour recevoir l’AMX0035. Dans une analyse de survie globale de près de trois ans portant sur tous les participants randomisés de l’essai CENTAUR, ceux initialement randomisés pour recevoir l’AMX0035 ont présenté 44% moins de risques de décès comparé à ceux initialement randomisés dans le groupe placebo.
« L’essai clinique CENTAUR a été dirigé par le Healey & AMG Center du Mass General Hospital. Les participants ont été recrutés dans des centres faisant partie du Northeast ALS Consortium. ALS Finding a Cure et l’ALS Association ont apporté un soutien indispensable. Cette étude est un exemple parfait démontrant comment une collaboration entre les personnes atteintes de SLA, les médecins et les scientifiques spécialisés dans la SLA, les réseaux d’essai, les fondations et les sociétés pharmaceutiques peut accélérer les progrès en vue de développer des traitements potentiellement efficaces et sûrs », déclare Merit Cudkowicz, MD, co-investigatrice principale de l’essai CENTAUR, directrice du Healey & AMG Center for ALS et chaire en neurologie au Massachusetts General Hospital et professeure de neurologie Julieanne Dorn à la Harvard Medical School.
« Ces résultats d’essai clinique sont encourageants pour environ 3 000 Canadiens atteints de SLA et leurs familles, qui sont désespérément à la recherche d’options thérapeutiques efficaces », déclare Angela Genge, M.D., directrice de l’unité de recherche clinique à l’Institut et hôpital neurologique de Montréal.
« La décision d’Amylyx d’obtenir une approbation réglementaire et un programme d’accès spécial est une avancée majeure pour la communauté de la SLA au Canada », déclare Tammy Moore, PDG, Société canadienne de la SLA. « Il est urgent pour les personnes atteintes de SLA d’avoir accès à des thérapies éprouvées et nous espérons que cette dynamique sera pérennisée afin de créer un impact pour les Canadiens atteints de cette maladie. »
En plus de la soumission planifiée au Canada, Amylyx reste en contact avec les autorités à travers le monde de afin de déterminer l’approche la mieux adaptée pour l’AMX0035 dans chaque pays ou territoire. Amylyx gardera la communauté informée dès que de nouvelles informations seront disponibles.
À propos d’Amylyx Pharmaceuticals
Amylyx Pharmaceuticals, Inc. est une société pharmaceutique qui travaille au développement d’un nouveau traitement pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), la maladie d’Alzheimer et d’autres maladies neurodégénératives. Pour plus d’informations, visitez le site www.amylyx.com et suivez-nous sur LinkedIn et Twitter.
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